渐冻症：长期使用间充质干细胞可显著改善患者的生存期

NurOwn是Brainstorm公司开发的一款在研的间充质干细胞药物，适应症是肌萎缩侧索硬化症 (ALS) ，又称“渐冻症”。据悉，这也是全球首个申请上市的渐冻症干细胞疗法。新数据证明，与对照组相比，接受细胞疗法的患者的生存期显著延长。

最新数据显示，与之前临床试验中的匹配对照组相比，长期使用细胞疗法NurOwn（debamestrocel）治疗可显著延长肌萎缩侧索硬化症(ALS) 患者的生存期。

该临床数据来自扩展治疗计划 (EAP)，由 NurOwn 的开发商Brainstorm Cell Therapeutics公司在 2024 年在NEALS（(美国东北肌萎缩侧索硬化症联盟)年度会议上公布，该会议于 10 月 21 日至 24 日举行。

EAP临床是指制药企业为了让患有严重疾病且不适合参加对照试验的患者，在特定的条件下，能够得到正处于临床试验阶段的研究新药的治疗，而开展的一类临床试验。

该公司在NEALS会议发布的报告题为“ Debamestrocel 对 ALS 扩展治疗计划中生存和神经变性的长期益处” ，由Brainstorm 的执行副总裁兼首席医疗官医学博士Bob Dagher展示和汇报。

Dagher在公司新闻稿中表示：“我们很高兴在今年的 NEALS 会议上向 ALS 联盟提供 NurOwn EAP 的这一重要新进展。” “令人鼓舞的研究结果表明，在 EAP 期间接受间充质干细胞治疗的 10 名 ALS 患者中，与对照组相比，患者具有长期生存优势。”

事实上，根据 Brainstorm 的报告，“在 EAP临床试验的最后一次临床报告中，10 名参与者中有 9 名生活良好。”