PLATFORM研究-设计与原理：CT-FFR评估策略的临床与经济学验证

研究背景与核心问题

冠状动脉疾病（CAD）的评估面临两大挑战：解剖与功能评估的分离。传统无创检查（如CCTA）虽能高敏感性地检测解剖狭窄，但无法判断病变的功能意义；而有创冠状动脉造影（ICA）虽直观，但费用高、有创，且常需额外功能检查（如导丝FFR）。 

CT-FFR（基于CCTA的血流储备分数）通过计算流体力学从CCTA数据中无创获取FFR值，兼具解剖与功能信息，理论上可优化诊断流程。然而，其临床效用（如减少不必要的ICA、改善预后）及卫生经济学价值（如成本节约）尚缺乏大规模前瞻性验证。 

PLATFORM研究应运而生，旨在填补这一空白。

研究目的：比较CT-FFR指导策略与常规护理在疑似CAD患者中的临床效果与经济影响。 

核心问题：  

1. CT-FFR能否减少无显著狭窄的ICA比例？ 

  2. CT-FFR是否降低医疗资源消耗并改善生活质量？ 

  3. CT-FFR对主要不良心脏事件（MACE）的影响如何？

研究设计亮点

-设计类型：多中心、前瞻性、非随机、连续队列研究（欧洲11个中心）。 

-队列分组： 

  -Cohort 1（常规护理组）：按临床常规流程评估（有创或无创检查）。 

  -Cohort 2 （CT-FFR组）：以CTA+CT-FFR为首选评估工具（若CTA显示≥30%狭窄则进行CT-FFR）。 

  -每队列进一步分为无创计划层（Cohort 1A/2A）与有创计划层（Cohort 1B/2B）。 

-样本量：共纳入580例患者（Cohort 1B/2B各190例，Cohort 1A/2A各100例）。 

-随访时间：90天（主要终点）及365天（次要终点）。

关键方法学细节

1. 入排标准：  

   -入选：有症状、中等CAD风险（Diamond-Forrester评分20-80%）、无既往CAD诊断。 

   -排除：急性冠脉综合征、既往血运重建、CTA禁忌（如严重肾功能不全、造影剂过敏）。 

2. 终点定义： 

   -主要终点：90天内ICA未发现显著狭窄（QCA≥50%或导丝FFR≤0.80）的比例。 

   -次要终点： 

     -MACE（全因死亡、非致死性心梗、因ACS紧急血运重建）。 

     -资源利用（检查、手术、药物、住院）。 

     -生活质量（SAQ-7、EQ-5D）。 

     -累积医疗辐射剂量。 

3. 成本计算：基于美国医疗保险报销标准，涵盖检查、手术、药物等费用，敏感性分析考虑CT-FFR成本浮动。 

4. 统计学方法： 

   -倾向评分匹配校正基线差异。 

   -非劣效性检验（MACE非劣效界值3%）。 

核心结果与意义（基于设计阶段推测）

1. 减少不必要的ICA：  

   -预期CT-FFR组（Cohort 2B）ICA无显著狭窄比例较常规组（Cohort 1B）降低（30% vs. 15%）。 

   -意义：避免过度侵入性检查，降低并发症风险与医疗负担。 

2. 资源利用优化：  

   -CT-FFR组在侵入性计划层预期成本降低（如减少ICA使用），非侵入性计划层可能因后续检查增加而成本持平或略升，但需权衡生活质量改善。 

3. 生活质量提升：  

   -CT-FFR组（尤其非侵入层）因精准诊断和靶向治疗，SAQ和EQ-5D评分改善更显著。 

4. MACE非劣效性： 

   -预期CT-FFR组MACE率不劣于常规组（非劣效界值3%），支持其安全性。 

创新性与局限性

-创新性：  

  -首个前瞻性验证CT-FFR“解剖-功能一体化”策略的多中心研究。 

  -结合临床结局、经济成本与生活质量多维评估，为指南更新提供高阶证据。 

-局限性： 

  -非随机设计：可能存在选择偏倚（虽通过倾向评分匹配校正）。 

  -样本量限制：MACE等硬终点分析效能不足，需更大规模RCT验证。 

  -地域局限性：仅纳入欧洲中心，美国实践模式差异未涵盖。 

临床实践启示

1. 侵入性计划层：CT-FFR可替代常规ICA作为初始评估工具，减少不必要的有创操作。 

2. 非侵入性计划层：CT-FFR可能优化血运重建决策，尤其适用于中危患者。 

3. 卫生政策参考：CT-FFR成本效益受其定价影响，但敏感性分析显示即使成本为CTA的7倍仍具优势。 

未来研究方向

-大规模RCT：验证CT-FFR对MACE等硬终点的长期影响（如PLATFORM扩展研究）。 

-技术优化：提升CTA图像质量（研究中88%合格率），扩大适用人群（如高钙化病变）。 

-真实世界数据：结合医保数据库分析CT-FFR在不同医疗体系中的成本效益差异。 

总结：PLATFORM研究通过严谨的设计，为CT-FFR的临床与经济学价值提供了框架性证据。其成果有望推动CAD评估从“解剖优先”向“功能整合”转变，为精准医疗与资源优化提供新范式。