美国学者质疑FDA的加速审批法规及网友附言
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转发者宁波一药学主任--周主任--留言：
至少应严格按中国NMPA批准的适应症用药，FDA批准的不靠谱，批了93个癌症新适应证中，只有19个适应症在验证试验中证明了患者总体生存期提高了！！！ Ps：可怕的原研药，别按FDA的适应证，超说明书用药，得开展证验过才行！
辛老师跟帖：
我认为，癌症用药还是别跟风好。早上公园一朋友，提问的抗癌新药120万元一支，疗效如何？ 我答不了，也不大关心抗癌药。
不大关心抗癌进展的原因很简单。
1，缺乏临床实践验证获得感受治疗体验的机会。
2，药费太高，缺乏观察他人应用实践的快速回报的结果。
3，有钱人大亨，一心要想活命。结果，大把砸钱，最后活折腾，活受罪的案例，看到了太多。
可以参阅巜死亡如此多情》一书第一个案例，
离休干部晚癌住院，与主管医生诉说，要求安详的离去。汇报早科会，不被釆纳。家属，院长一句“全力抢救”。接下来插满了管子，离休干部与主管医生四目相对，眼神表示：“你知！我知”！
看看这本书，人们应该明白，为什么要让亲人这样活受罪。
病人去世了，家属送来了激情洋溢的锦旗！
2021-10-31，辛老师
原文
美国学者质疑FDA的加速审批法规
原创 廖联明 佰傲谷BioValley 4天前 https://mp.weixin.qq.com/s/niO1wmdvFIK6nR0B12HiZg
最近，FDA审查了肿瘤免疫疗法的条件性批准，对数个批准的适应症做出了撤回批准的决定。卫生政策和经济研究人员认为从这次审查结果看，应该推动FDA对加速审批法规的改革。
发表在《JAMA内科学》杂志的一项新研究显示，通过FDA的加速审批项目，涉及四种药物的六个癌症适应证，目前已被撤回，这六种适应证包括小细胞肺癌、膀胱癌、胃癌和肝癌，分别属于默克公司的凯特鲁达（Keytruda）、BMS的奥普迪沃（Opdivo）、罗氏的泰森里克（Tecentriq）和阿斯利康的伊芬齐（Imfinzi）。医疗保险在2017年到2019年为这些适应症花费了2.24亿美元。
自从1992年开始加速审批途径以来，FDA主要基于生物标志物指标来加速审批抗癌药。这些生物标志物，如肿瘤反应率，被认为是“可能合理”预测临床效益，也就是说可以预测患者生存时间。作为获批的一个条件，FDA要求制药公司开展验证性试验，证实它们药物的疗效。事实上有条件上市的新药或适应症的有效率是很低的。哈佛大学研究员Aaron Kesselheim发表在《JAMA内科学》杂志的研究发现在1992年到2017年，FDA有条件通过的93个癌症新适应证中，只有19个适应症在验证试验中证明了患者总体生存期提高了。
专家还指出FDA在没有明确疗效数据的情况下甚至验证性试验失败的情况下,FDA没有及时撤回批准。在2017年年底，Keytruda作为二线治疗药物治疗胃癌的验证性试验失败，在2019年4月作为一线治疗的另一个试验也失败，但FDA直到今年4月才召开相关咨询委员会会议。
虽然对加速审批的批评由来已久，但今年业界对这个问题的批评特别激烈。年初，渤健公司的 Aduhelm 抗体又在这个有争议的加速审评下获得批准用于治疗阿尔茨海默病。研究是基于该药物能够减少大脑中淀粉样蛋白斑块的能力来作为疗效指标，引发了行业对 FDA 使用有问题的替代标志物的广泛争论。基于“重大药物不良反应事件的风险”加上“缺乏对认知产生积极影响的证据”，退伍军人事务部拒绝将 Aduhelm 添加到其内部药物目录中。
在Aduhelm事件的影响下，HHS监察长办公室于8月启动了对FDA加速审批途径的审查，预计2023年将发布报告。
布鲁金斯研究院和宾夕法尼亚大学的两个研究人员建议制药商必须在四年内提供验证性试验结果，否则将停止这些通过加速审批获得上市的药物获得医疗保险 Part B的报销。
哈佛大学和伦敦政治经济学院的研究团队建议，如果药物无法证实它的效益，FDA应该强制药厂及时完成验证性试验并且加快批准的撤回，以减少医保的浪费。
最后编辑于 2022-10-09 · 浏览 369
