美国FDA加速批准基因疗法KEBILIDI用于治疗AADC缺乏症

据PTC Therapeutics,Inc.于美国时间11月13日宣布，美国食品药物监督管理局(FDA)加速批准其基因疗法KEBILIDI(eladocagene exuparvovec-tneq)，用于治疗儿童和成人的AADC缺乏症，包括疾病严重程度的所有范围。这是美国批准的首个直接作用于大脑的基因疗法。该基因疗法已在欧盟、英国和以色列获得批准，名为Upstaza。

同时，FDA还批准了SmartFlow神经套管，用于通过立体定向手术一次性治疗向壳核内给药方式施用该基因疗法。这也是FDA首次批准一种用于将基因疗法直接输送到大脑内目标区域的设备。