艾伯维抗白血病药「维奈克拉片」即将国内获批，预计今年有望突破十亿美元！

戊戌数据显示，艾伯维BCL-2抑制剂维奈克拉片的国内上市申请（JXHS2000002/3/4）进入行政审批阶段，这意味着该药即将在国内获批，批准的适应症为：与阿扎胞苷，或地西他滨，或低剂量阿糖胞苷联用适于治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。

图：艾伯维·维奈克拉片基本信息

该药物针对白血病的3项临床研究正在开展中，适应症分别为急性髓系白血病、初治急性髓系白血病，以及伴17p缺失的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病。另外该药物在中国的一项临床试验申请获得临床默示许可，适应症为多发性骨髓瘤（MM）。

图：艾伯维·维奈克拉片临床登记信息

关于维奈克拉片

维奈克拉(Venetoclax)，是由艾伯维和基因泰克共同研发的一款“first-in-class”选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂, BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈克拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

维奈克拉单药及组合疗法均显示出较好的抗肿瘤活性，为多种类型血液系统恶性肿瘤尤其是难治复发患者开辟了一条新的途径。已证明对多种类型的恶性淋巴肿瘤有效，包括复发/难治的CLL缺失17p，总应答率约为80％。

2015年，维奈托克被美国食品和药物管理局（FDA） 授予突破性治疗称号，用于已复发，变得不耐受或难以治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的患者。

2016年4月，美国FDA批准维奈托克用于具有17p 缺失（位于17号短臂染色体上的缺失）且已经接受过至少一种先前疗法治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL） 患者。成为FDA批准的首个BCL-2抑制剂。

2016年10月，该药在欧盟获批，商品名Venclyxto。其中，艾伯维与罗氏共同负责该药在美国市场的商业化，艾伯维负责该药在美国以外市场的商业化。

2018年11月21日，美国（FDA）批准维奈托克与阿扎胞苷，地西他滨或阿糖胞苷联合使用，作为75岁或75岁以上人群（对无法接受化疗药物治疗的年龄较大的成年患者）的急性髓细胞性白血病（AML）的首选治疗方法。

今年10月被FDA完全批准。而该适应症的获批是基于3期研究VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）、1b期研究M14-358以及1/2期研究M14-387的数据。

截至目前，维奈克拉已在全球多个国家批准上市，适应症包括CLL、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。据艾伯维财报，维奈克拉年销售额逐年递增，2018年、2019年其全球销售额分别为3.44亿美元、7.92亿元，2019年前三季度的销售额高达9.72亿美元，预计今年有望突破十亿美元，成为艾伯维的重磅产品。

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病（AML）是世界上最常见的急性白血病，并非所有患者都能耐受标准的强化化疗，也因此成为最难治疗的血液癌症之一。尽管现有疗法和护理有所进步，但诊断为AML的患者的五年生存率仍约为28％。

在我国，每年新增AML患者约4万人，比欧洲、美国和日本年新发人数的总和还要多。这次维纳克拉在中国获批，相信将会给国内AML患者带来福音。

图：艾伯维·维奈克拉片注册审评时光轴

除了维奈克拉，目前国内还有多款在研Bcl-2抑制剂，如亚盛药业的APG-1252（Bcl-2/Bcl-xL抑制剂）、APG-2575（Bcl-2选择性抑制剂）和AT-101（Bcl-2/Bcl-xL/Mcl-1泛抑制剂）、百济神州的BGB-11417、复创医药的FCN-338、麓鹏制药的LP-108，其中亚盛药业的APG-2575被FDA授予治疗华氏巨球蛋白血症的孤儿药资格。此外值得一提的是，今年10月，复创医药将FCN-338在中国大陆、香港及澳门以外地区的全球权益独家授权给礼来，交易金额高达4.4亿美元。  

数据来源：戊戌数据