FDA批准GOMEKLI用于治疗NF1相关丛状神经纤维瘤

2025年2月11日，美国FDA批准了生物制药公司SpringWorks研发的激酶抑制剂GOMEKLI(mirdametinib)，用于患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿科患者。这是首个获批用于治疗成人和儿童1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的药物，其在欧盟的上市申请也正在审查中，预计将于2025年获得审查结果。