皮尔法伯 PFL-002/VERT-002 临床研究首位患者给药治疗

PFL-002/VERT-002 是一种单克隆抗体，具有新颖独特的作用机制，其作为 c-MET 的降解剂，有望成为伴有 MET 驱动基因变异癌症的同类最佳治疗方案

法国卡斯特尔，2024 年 10 月 24 日——皮尔法伯于今日宣布，PFL-002/VERT-002 的临床研究迎来了首位患者给药治疗。PFL-002/VERT-002 是一种单克隆抗体，可作为 c-MET 的降解剂，其 I/II 期临床试验中的首次人体给药旨在针对伴有 MET 变异的非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行剂量递增、剂量优化和剂量扩展。

PFL-002/VERT-002 临床 I/II 期试验是一项开放标签、多中心研究，旨在评估 PFL-002/VERT-002 单药治疗在 MET 依赖性肿瘤患者，包括那些对其他治疗产生获得性耐药的患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。

非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，约占新诊断肺癌病例的85%。对于部分 NSCLC 患者，MET（肝细胞生长因子受体，HGFR）是一个致癌驱动基因。^1-4 MET 外显子 14 跳跃突变和 MET 扩增是主要的致癌驱动因素，MET 扩增则是对某些靶向治疗产生获得性耐药的机制。

“PFL-002/VERT-002 具有独特的差异化作用机制，主要针对临床上已知的致癌驱动基因进行治疗，能够对 c-MET 致癌基因进行降解。因此，PFL-002/VERT-002 为伴 MET 变异的肿瘤患者提供了新的治疗方案。我们很期待与众研究者合作，参与 PFL-002/VERT-002 的首次人体试验，以评估该药物的安全性和疗效。” 皮尔法伯制药研发负责人 Francesco Hofmann 表示。

MET 酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已获批用于治疗具有 MET 外显子 14 跳跃突变的 NSCLC 患者。然而，目前尚未批准针对 MET 扩增患者的任何靶向治疗方法。

关于PFL-002/VERT-002

PFL-002/VERT-002 是由 Vertical Bio 开发的一种单克隆抗体，具有独特的差异化作用机制，可作为 c-MET 的降解剂。c-MET 是伴 MET 突变或扩增的非小细胞肺癌等实体瘤患者体内的疾病驱动因素。Vertical Bio 已完成该抗体的临床前优化工作，并已被皮尔法伯收购，

对于 MET 异常的患者，包括已产生耐药性的患者，PFL-002/VERT-002 可作为最佳治疗方案之一。 

关于皮尔法伯的研发管线

皮尔法伯为其研发管线引入多项投资项目，进一步拓展了其在精准肿瘤学方面的研究。皮尔法伯与 Scorpion Therapeutics 合作，研发了两种用于治疗 EGFR 驱动性非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的突变选择性 EGFR 抑制剂：PFL-241/STX-241和PFL-721/STX-721。

同时，通过收购 Vertical Bio，皮尔法伯将对 PFL-002/VERT-002 在伴 MET 基因异常驱动的实体瘤患者中的疗效进行临床试验。最近，集团还从 Kinnate Biopharma 购得了泛 RAF 抑制剂 Exarafenib，旨在扩展针对 RAS/RAF 驱动性实体瘤的靶向治疗方案。

这些新引入的临床开发项目与 Pierre Fabre 现有的精准肿瘤学产品组合相辅相成，后者针对 BRAF、MEK 和 HER2 的抑制剂，其分别为 encorafenib（恩考芬尼）、比美替尼（binimetinib）和奈拉替尼（neratinib）。

关于皮尔法伯

皮尔法伯集团是欧洲领先的制药公司之一。40 多年来，该公司已成为全球肿瘤学领域的重要参与者，掌握从研发到营销的整个价值链。其肿瘤学产品涵盖结直肠癌、乳腺癌、肺癌、皮肤癌以及某些血液恶性肿瘤和癌前皮肤病（如光化性角化症）。2023 年，皮尔法伯肿瘤学领域的收入接近 5 亿欧元，其中超过 90% 的收入来自法国以外地区。

2023 年，集团实现 28.3 亿欧元营收，其中 70% 来自 120 个国家的国际销售业务。集团产品组合包括多个医学业务领域和国际品牌，如皮尔法伯创新肿瘤学、皮尔法伯皮肤病学、皮尔法伯药物护理、雅漾、Ducray、A-Derma、康如、馥绿德雅和 Même 品牌。

皮尔法伯总部位于法国西南部，集团 95% 的产品在法国生产，全球范围内拥有 10,000 多名员工。集团每年的研发预算近 2 亿欧元，其中约 50% 用于肿瘤靶向治疗研发，40% 用于皮肤健康和护理解决方案研发。

皮尔法伯 86% 的股份由皮尔法伯基金会持有，该基金会经法国政府认定为公益基金会。这种资本结构保证了公司的独立性和长远愿景。支付给皮尔法伯基金会的股息使其能够设计和资助发展中国家的人道主义医疗项目。员工通过国际员工股权计划成为公司的第二大股东。

皮尔法伯的可持续性政策已由独立认证机构法国标准化协会 AFNOR 评估，并获得了其企业社会责任标准（ISO 26000 可持续发展标准）的“模范”级认证。 

参考文献：

^[1] The Prevalence of EGFR Mutation in Patients with Non-Small Cell Lung Cancer, Oncotarget, October 2016 

^[2] EGFR Mutation Incidence in Non-Small Cell Lung Cancer, J Cancer Res., August 2015 

^[3] Targeting MET dysregulationin cancer, Cancer Discov, 2020;10:922-34 

^[4] MET alterations in advanced Non-Small Cell Lung Cancer, Lung cancer, March 2023;254-269