异染性脑白质营养不良首个基因疗法Lenmeldy在美获批

异染性脑白质营养不良是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，此前于欧盟和英国获批的基因疗法Libmeldy是针对该病的首个治疗方法。近日，该基因疗法也获得了美国FDA的批准，名为Lenmeldy，具有相同的适应症。

美国食品药品监督管理局(FDA)批准Orchard Therapeutics是基因疗法Lenmeldy(atidarsagene autotemcel)，用于治疗患有症状前晚婴型、症状前早期青少年型或早期症状性早期青少年型异染性脑白质营养不良的患儿。