针对根本病因！杜氏肌营养不良症首个基因疗法Elevidys在美获批

目前杜氏肌营养不良症药物只能治疗这种罕见的肌肉萎缩症的症状。据Sarepta Therapeutics, Inc. 6月23日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准其基因疗法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl，SRP-9001)，使其成为第一种解决遗传性疾病根本病因的治疗方法。该疗法旨在恢复因遗传性肌肉疾病的根源突变而丧失的功能。

Elevidys获批具体适应症：用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者。

该适应证加速批准是基于在接受Elevidys治疗的患者中观察到的Elevidys微型抗肌萎缩蛋白的表达。与加速审批途径一致，该公司已承诺完成确证性试验。全球性、随机、双盲、安慰剂对照3期试验EMBARK将作为Elevidys上市后的确证性试验，并已完全纳入患者，预计在今年年底获得顶线结果。

需要注意的是，Elevidys禁用于DMD基因外显子8和或外显子9有任何缺失的患者。