让真实世界研究发挥更大价值

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这篇文章，对医院药学开展科研，很有帮助。可我不得不说心里话，在经济指标第一的年代，医院药学，热心搞科研，是“书呆子”或“半傻子“，我们都切身体会，在哪个年代，医院药学管理，最吃香是”采购“。

另，可举一实例（首次公开）：

2006年内蒙古药学会议，一个南方来的临床药师（医学专业毕业），同我简单聊几句，说了自己如何运用医学药学专业基础知识，解决临床疑难杂症。

也说到类同目前反腐中现象。“肉”，领导层吃了，“骨头”，让这个临床药学去啃，最后，他说，我也学乖了。模棱两可，应付一下。

一般与我交流，都记录联系方式，只是这一次，飞机晚点，天亮以前到宾馆，很困，他主动与我拉瓜，没有记录。

2023-08-19，17：25，记录，辛老师

聚焦·真实世界研究

让真实世界研究发挥更大价值

**报，2023年8月11日（6)

在临床实践中，临床医生每天都会遇到大量的实际问题，解决这些问题的最好途径之一就是科研。然而，开展临床科研在注重科学性的同时还必须考虑可行性、投入与产出比等实际情况。开展真实世界研究能够在不干预临床治疗的前提下较好地平衡科研投入与产出。相比随机对照研究，真实世界研究还具有投入少、耗时短、可在临床工作中收集更多数据等优点。

□ 南方医科大学珠江医院药学部主任、教授 王勇

标题-1:药品全生命周期均有用武之地

在药品全生命周期，真实世界研究既可以参与上市前临床研究，又可以参与上市后临床研究。在药物研发阶段，真实世界研究产生的真实世界证据可作为随机对照试验（RCT）的协同证据，也可以成为独立证据。药品上市后各类医学证据的完善、补充和升级，使得真实世界研究有了更多用武之地。

例如，通过附条件批准上市的药品，上市后需要补充更多的研究证据证明其安全性和有效性，以保障药品使用安全，并能够回答监管机构的问题。再如，根据《药品注册管理办法》相关规定，药品批准文号的有效期为5年，有效期满后需再生产的药品，要申请再注册并提交上市后临床应用总结数据。此时，申请人可以借助真实世界研究提供药品再注册时所需的真实世界数据和真实世界证据。真实世界研究还可帮助申请人更高效地完成新药上市后的安全监测，并为再注册做好资料提交准备。

辛老师点评（2023-08-19，17：15记录）：

这段话，说出临床药师的真实临床感受。

举1 例，注射用微量元素（如“安达美”），从理论以实践，完全证实，微量元素，与氨基酸注射液的配伍，产生络合变色，完全是不争事实。但药企，就是不理采，也不改说明书，有几十年临床研究数据。

标题-2： 去除无效数据的8点注意事项

不同组织或机构基于不同角度，对真实世界数据的定义存在一定差异，但定义的本质是相同的。与传统临床试验中人群可能出现高度选择性，对照可能按方案被严格控制，随访与实际存在差异等不同，真实世界数据来自真实医疗环境，反映实际诊疗过程和真实条件下患者的健康状况。

在真实世界研究的开展过程中，经常会遇到无效数据。为了去除无效数据，建议做到以下几点：

1，检查数据录入错误。 对于手动输入的数据，研究者要仔细检查原始数据，找出打字错误、遗漏等，并进行修正。

2，查找缺失值。 缺失值可导致分析结果产生偏差，研究者应寻找和处理缺失值。

3，对异常值进行筛选。 异常值是指与其他数据点相比显著不同的数值。研究者可通过可视化方法发现异常值，并进一步辨别和剔除。

4， 确认数据准确性。 研究者须根据所在领域的知识确认数据是否合理，对存在不符合逻辑规则的信息，应加以纠正或删除。

5，确认数据一致性。 研究者要对所有变量进行合适的编码，以保证它们具有同样的度量单位和类别含义。此外，研究者必须将多种数据来源整合为单一标准形式。

6，消除重复数据。 研究者在对多个数据集进行合并时，消除重复数据可以提高数据质量。

7，记录处理过程。 在整个数据清洗过程中，研究者务必详细记录所做的改动，以便为将来可能因问题或需求变化而进行进一步调整提供参考。

8，快速迭代和验证。 研究者要在各处理环节后尽快得出初步分析结果，并将其与领域知识结合，以实时评估数据质量。

标题-3，专业培训尚显不足

在真实世界研究的培训方面，我国尚有诸多不足。目前，真实世界研究相关培训主要集中于企业发起的讲座、论坛等，医疗机构或相关管理部门发起的培训不多。虽然国家发布了多份有关真实世界研究的技术指导原则和文件，但参与系统培训的机构不多。

目前，临床科研工作者在开展真实世界研究上存在以下几方面问题：一是医院审批流程复杂，周期较长，降低了项目推进效率；二是有些PI（主要研究者）科研项目较多，时间精力有限，加上对真实世界研究的认识不足，造成真实世界研究不受重视；三是研究者对研究中涉及的临床流行病学、统计学等相关理论不熟悉，影响开展研究的积极性。

为了解决上述问题，首先，要加强培训，提升医生的临床科研思维与临床科研技能；其次，在制订岗位聘任计划时，医院管理者要考虑临床研究的相关要求；最后，医院应设立一些临床研究培育项目，简化审批流程，鼓励医生开展临床研究。