探讨干细胞治疗系统性红斑狼疮的可能性

系统性红斑狼疮（SLE）是一种累及多脏器、多系统的自身免疫性疾病。形似“被狼咬过”的痕迹是人们对这种疾病的最早印象，于是人们把它称为“狼疮”。

系统性红斑狼疮好发于育龄期女性，一旦患上这个疾病，目前没有很好的治疗方法。患者需长期服用糖皮质激素和免疫抑制剂等药物控制病情，但存在毒副作用。另外，当疾病进展累及肾脏时，有条件需进行肾脏移植。

 但肾脏移植也面临着资源短缺等问题，而且无法从根本解决疾病问题。针对治标不治本的难点，科学家提出了新的临床策略——干细胞移植治疗系统性红斑狼疮。

那么，干细胞是如何改善系统性红斑狼疮的呢？患者体内由于T、B淋巴细胞异常活化，产生大量的自身抗体和炎性细胞因子导致靶器官损伤。科学家从这个角度下手，将干细胞的免疫调节应用到这个疾病的研究中。

近10年，科学家已进行大量动物实验和临床试验，均表明干细胞通过组织修复、纤维抑制、免疫抑制和免疫调节发挥治疗作用，包括调节炎症因子的释放、诱导免疫耐受、抑制T、B细胞的过度活化和上调Treg细胞等多种作用机制。

目前，国内有学者已开展了单中心和多中心的干细胞移植治疗的自身对照研究，发现干细胞治疗系统性红斑狼疮具有良好的疗效和安全性。2019年，我国科学家完成了1132例难治性红斑狼疮患者的异体间充质干细胞移植，取得良好效果；同年，这项技术荣获国家技术发明二等奖。

▲来源国家科技部网站

这足以说明：干细胞移植对改善系统性红斑狼疮的具有重要意义！科学家总结间充质干细胞干细胞移植治疗系统性红斑狼疮有以下优点：

1.干细胞具有低免疫原性，不易发生排斥反应，移植成功率高。

2.干细胞移植无感染、创伤等并发症，副作用少，安全性高。

3.干细胞改善效果良好，从免疫系统层面缓解疾病进展。

干细胞战“狼”的临床案例

【案例1】

一项多中心临床研究更具有说服力，研究人员整合了4个临床中心干细胞移植案例[1] 。40例患者接受2次脐带间充质干细胞输注，输注数量按10 6 /kg体重计，间隔1周。

随访结果发现，干细胞移植12个月后总生存率为92.5%。SLE疾病活动指数（SLEDAI评分）和英岛狼疮评定组指数（BILAG评分）标准评分在移植3个月后明显降低，血清ANA、抗ds-DNA抗体水平亦在移植3个月后明显下降。

干细胞通过免疫调控显著改善患者的临床及血清学表现，重构健康的免疫系统，SLE疾病活动得到了满意的控制；另外，干细胞还逆转多器官功能障碍，蛋白尿和血清自身抗体滴度均下降。

【案例2】

2007年-2017年，我国科学家开始应用同种异基因的间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮患者，至今共移植400多例。

最初入选的4 个难治性狼疮性肾炎患者[2]，均对一线治疗方案[强的松剂量＞20mg/d 联合CYC 0.75g/（m2·月），6 个月]无效，所以接受了干细胞移植（细胞数为106 /kg 体重）。

移植后所有患者的SLEDAI评分明显降低，蛋白尿明显减少，强的松和 CYC 剂量逐渐减少。安全性方面，所有患者耐受良好，无不良反应发生。

由此可见，干细胞移植能够有效改善系统性红斑狼疮患者的症状，缓解病情。干细胞治疗系统性红斑狼疮具有可能性！