美国食品药品监督管理局批准Daratumumab和透明质酸酶fihj联合VRd治疗多发性骨髓瘤

7月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准daratumumab和透明质酸酶fihj（Darzalex Faspro）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）联合用于诱导和巩固符合自体干细胞移植（ASCT）条件的新诊断多发性骨髓瘤患者。

PERSEUS试验

PERSEUS（NCT03710603）是一项针对符合ASCT条件的新诊断多发性骨髓瘤患者的开放标签、随机、活性对照试验，对疗效进行了评估。招募仅限于70岁及以下的患者。共有709名患者被随机分配：355名患者接受daratumumab和透明质酸酶fihj联合VRd治疗，354名患者接受单独VRd治疗。

主要疗效结果指标是独立审查委员会根据国际骨髓瘤工作组反应标准评估的无进展生存期。PERSEUS表明，与单独使用VRd组相比，daratumumab和透明质酸酶fihj联合VRd组的无进展存活率有所提高；两组均未达到中位无进展生存期。与单独使用VRd相比，使用daratumumab和透明质酸酶fihj治疗VRd可将疾病进展或死亡风险降低60%（风险比=0.40，95%置信区间=0.29-0.57，P<.0001）。

≥20%的使用daratumumab和透明质酸酶fihj、VRd患者最常见的不良反应是周围神经病变、疲劳、水肿、发热、上呼吸道感染、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛、失眠和皮疹。

推荐的daratumumab和透明质酸酶fihj剂量为1800 mg/30000单位（1800 mgdaratumumab与30000单位透明质酸酶）。

该申请获得了优先审查。