依达拉奉口服剂型获FDA批准用于治疗渐冻症

转自 【药有源】

2022年5月12日，FDA批准Radicava ORS（依达拉奉口服混悬剂）用于治疗患有肌萎缩侧索硬化症的成人患者。 Radicava ORS是依达拉奉的口服给药剂型，依达拉奉注射液最初于2017年被批准治疗ALS，通常称为卢伽雷氏病。

卢伽雷氏病 国内通常称渐冻症，依达拉奉最早由日本田边三菱制药开发，2001年在日本被批准用于治疗脑卒中，商品名为Edaravone。2004年在中国国内获准上市，用于改善急性脑梗死所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。2015 年，日本和韩国首次批准依达拉奉用于治疗 ALS，FDA 于2017 年批准注射剂用于治疗ALS 。

Radicava ORS 可在家自行服用（2-8℃保存，有效期18个月）。 隔夜禁食后，应在早上口服或通过饲管服用。 给药方案与Radicava相同——初始治疗周期为每日给药14天，然后是14天的无药期，随后的治疗周期包括每天给药14天中的10天，然后通过14天的无药期。

疾病或适应症

ALS是一种罕见病，会攻击并杀死控制自主肌的神经细胞，导致神经失去激活特定肌肉的能力，从而导致肌肉变弱并导致瘫痪（自主肌肉产生咀嚼、行走、呼吸和说话等运动）。ALS是一种进行性疾病，随着时间的推移会继续恶化。大多数病例会导致呼吸衰竭死亡，通常在症状首次出现后三到五年内。根据疾病控制和预防中心的最新数据，至少有16,000名美国人患有ALS。（中国ALS的流行病学数据主要来自中国（中国香港地区），发病率约0.6/10万人，患病率约3.1/10万人。）

有效性

RadicavaORS的有效性基于一项研究，该研究显示血液中RadicavaORS的水平与依达拉奉注射液的水平相当。依达拉奉注射液治疗ALS的疗效先前在为期6个月的临床试验中得到证实，该试验作为2017年批准的基础。在该试验中，137名参与者被随机分配接受依达拉奉或安慰剂。在第24周，与接受安慰剂的人相比，接受依达拉奉的人在日常功能的临床评估中下降较少。

安全性

依达拉奉最常见的副作用是瘀伤（挫伤）、行走问题（步态障碍）和头痛。疲劳也是Radicava ORS可能产生的副作用。依达拉奉注射液和Radicava ORS可能会产生与过敏反应相关的严重副作用，包括荨麻疹、皮疹和呼吸急促。对于对亚硫酸盐敏感的患者，亚硫酸氢钠（Radicava和RadicavaORS中的一种成分）可能会导致一种可能危及生命的过敏反应。