先声药业痛风新药进入临床，中国URAT1抑制剂研发或迎来大爆发！

根据戊戌数据显示，11月18日，CDE公示，先声药业（2096.HK）创新药SIM1909-13片获得临床试验默示许可。2019年9月，先声药业就该药物与JW Pharmaceutical（韩国交易所股票代码：001060）签署战略合作协议，先声负责该药物在中国的临床开发和商业化。

图：先声药业·SIM1909-13片注册审评时光轴

SIM1909-13片是一种选择性抑制尿酸转运蛋白（URAT1）的小分子创新药，用于治疗痛风伴高尿酸血症，目前正在韩国开展IIb期临床试验，显示出良好的临床疗效和安全性。

图：先声药业·SIM1909-13片基本信息

关于痛风

痛风是一种常见的代谢性疾病，是单钠尿酸盐（MSU）沉积所致的晶体相关性关节病，与嘌呤代谢紊乱和 （或）尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关。痛风可并发肾脏病变，严重者可出现关节破坏、肾功能损害，常伴发高血脂症、高血压病、糖尿病、动脉硬化及冠心病。

高尿酸血症是痛风的主要病因，目前国内高尿酸血症患者的患病率为13.3%，有超1.7亿的潜在人群。根据《2017年中国痛风现状报告白皮书》，中国有超过8000万痛风患者，且正以每年9.7%的年增长率迅速增加。预计到2020年，痛风人数达到1亿。

根据《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南2019版》，所有高尿酸血症与痛风患者知晓并终生关注血尿酸水平，大部分患者需终生降尿酸药物治疗。目前临床主要用于治疗痛风的促尿酸排泄药URAT1抑制剂包括苯溴马隆 (Benzbromarone)、Zurampic、丙磺舒和苯磺唑酮，用于抑制尿酸生成的黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）包括嘌呤醇、非布司他。

但这些已上市降尿酸药物在疗效和安全性上均存在一定的局限性，如苯溴马隆疗效虽好，但存在一定的肝损伤，合并慢性肝病的痛风或高尿酸血症患者必须慎用；非布司他为新一代黄嘌呤氧化酶（XO）抑制剂，2013年进入中国市场，在肾脏安全性上优于别嘌醇，但是临床中表现出增加不良心血管CV 事件风险。

关于URAT1选择性抑制剂

目前中国尚无获批销售的URAT1高选择性抑制剂，在市场迫切的需求下，声药业、海创医药、璎黎药业等药企入局前沿的URAT1选择性抑制剂。

其作用机理是抑制肾脏近曲小管上皮细胞的人尿酸阴离子转运蛋白1(human urate anion transporter 1,hURAT1)对尿酸的转运作用，降低尿酸在肾脏近曲小管的重吸收，从而达到促进肾脏对尿酸的排泄作用。hURAT1在人肾脏近曲小管上皮细胞刷状缘膜上特异性表达，是人体内最主要的尿酸重吸收蛋白，控制着约 90％以上的肾小球滤过后尿酸的重吸收。

业内推测，到2024年，国内的痛风市场将达到50亿元，而URAT1选择性抑制剂，成为近些年的研究热点，也成为目前国内外药企必争之地。

数据来源：戊戌数据