巴特氏综合征首个治疗药物！FDA加速批准Forzinity上市

据生物技术公司Stealth于9月19日宣布，美国FDA已加速批准其首创线粒体靶向治疗药物Forzinity™(elamipretide HCl，盐酸伊拉米肽)上市，用于改善体重至少30公斤（约66磅）的巴特氏综合征成人及儿科患者的肌肉力量。这是首个获批治疗巴特氏综合征的药物，也是首个获批的靶向线粒体的治疗药物。

该批准基于患者膝关节伸肌肌力改善（中期临床终点），持续批准可能取决于验证性试验对临床益处的验证和描述。膝关节伸肌肌力改善与六分钟步行测试（FDA认可的临床获益指标）的改善显著相关。