靶向C3疗法EMPAVELI在美获批用于治疗两种罕见肾脏疾病

据Apellis于7月28日宣布，美国FDA已批准EMPAVELI®(通用名称：pegcetacoplan)用于治疗两种罕见肾脏疾病，具体适应症为：用于治疗患有C3肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的成人和12岁及以上儿科患者，以减少蛋白尿。

这是首个获批用于治疗儿童C3肾小球病的药物，也是首个获批用于治疗成人和儿童原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的药物。

pegcetacoplan是一种旨在调节补体级联过度激活的靶向C3疗法，目前正在研究其用于治疗血液学和肾脏病学领域的罕见疾病。此前，该药已被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的成年患者。

在患有C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的患者中，补体失调和过度激活会导致C3片段在肾小球中过度沉积，从而引发肾脏炎症和损伤。EMPAVELI通过与C3及其活化片段C3b结合来抑制C3活化，从而减少C3片段在肾小球中的沉积。

在这两种肾脏疾病中，EMPAVELI用于治疗成人患者的推荐剂量为每周两次，每次1080毫克，皮下注射；儿科患者剂量根据体重计算。该药以1080mg/20ml溶液的形式提供，采用单剂量小瓶包装。