每周一次长效生长激素Skytrofa在美获批用于成人生长激素缺乏症

Ascendis制药公司7月28日宣布，美国FDA已批准长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研发称为TransCon hGH)扩大适用人群，用于替代生长激素缺乏症成人的内源性生长激素。此前该药仅获批用于治疗1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿科患者。

关于成人生长激素缺乏症

生长激素缺乏症是一种因生长激素缺乏减少或完全丧失而引起的罕见疾病。如果缺乏足够的生长激素，会产生多种影响，包括婴幼儿的正常生长发育，以及成年人体内脂肪和血糖水平的升高。成人患者的显著特征是异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些特征使患者易患严重的并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降——包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及身心动力下降。

关于Skytrofa

Skytrofa是人类生长激素‘somatropin’的聚乙二醇化前体药物，旨在持续释放活性、未经修改的生长激素。与每日一次注射的somatropin相比，Skytrofa每周皮下注射一次的给药方式具有显著的便利性优势。该给药方案有望提高患者的依从性和生活质量。

在成人患者中，Skytrofa的建议起始剂量取决于年龄和同时服用的口服雌激素。应根据临床缓解和/或每周IGF-1浓度每月增加剂量。