全球新药最新研究快报「2025年6月」

【1】华润三九与艾尔普再生医学就HiCM-188（iPSC心肌细胞）项目签订联合开发协议

2025-06-16报道，2025 年 6 月 12 日，华润三九与南京艾尔普再生医学在南京江宁高新区举行 HiCM-188（iPSC 心肌细胞）项目合作签约仪式，正式宣布达成联合开发协议。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波，华润三九董事长邱华伟，华润三九副总裁、天士力医药董事长周辉，艾尔普再生医学创始人兼首席执行官王嘉显出席仪式。

【2】当干细胞遇见3D打印！Biofabrication：微流控生物打印技术成功“打印”出能响应药物的功能性肾类器官，为肾病治疗带来新希望

2025-06-13报道，近日，一项发表于Biofabrication的研究Microfluidic bioprinting as a tool to produce hiPSCs-derived renal organoids通过微流控生物打印技术，成功构建了由人类诱导多能干细胞（hiPSCs）衍生的功能性肾类器官，为肾脏疾病建模、药物筛选及未来再生治疗奠定了重要基础。

【3】礼来诺和重金下注AI，代谢减重赛道进入算法比拼新战局

2025-06-13报道，6月11日，诺和诺德通过与丹麦人工智能创新中心合作，接入排名全球第二十一位的超级计算机 Gefion，并将英伟达 DGX SuperPOD 架构的 GPU 集群引入自身研发管线，以支撑蛋白质工程、分子动力学建模等极度依赖高性能计算的任务。

Gefion 的引入不仅能加速现有项目迭代，更重要的是为诺和诺德提供了一条从数据采集到模型训练再到虚拟仿真的统一计算底座；配合英伟达的 BioNeMo 生成式 AI 和 Omniverse 虚拟实验环境，公司得以在早期就对候选分子的结构可行性、配体结合模式和动态稳定性进行快速迭代验证。

算力投入的背后是对研发逻辑的重塑：药物发现不再是单点试错，而是基于高维数据和深度学习框架的系统性搜索。诺和诺德多年来持续向 Valo Health 等 AI 平台投入巨资，在 Gefion 接入后，这些平台的算法模型将拥有更广阔的训练空间，反过来增强公司在肥胖与心代谢领域的靶点发现能力。

礼来则将 AI 直接嵌入肌肉健康这一尚待深耕的减重需求场景。同样是昨天，通过与 Juvena Therapeutics 达成最高 6.5 亿美元的合作，礼来获得了多个肌肉生长相关靶点的独家开发权，并将 Juvena 的干细胞分泌蛋白数据库与机制驱动筛选模型整合进自身创新引擎。

【4】新合生物mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床

2025-06-11报道，6月4日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准新合生物自主研发的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001开启临床研究。这一突破不仅标志着AI+医疗进入新阶段，更预示着中国在肿瘤免疫治疗的全球竞赛中迈入第一梯队，行业迎来“黄金时代”的加速点。

新合生物自主研发的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001进入临床研究，意味着可以基于患者肿瘤突变谱“量体裁衣”，真正实现“一人一药”的个性化治疗革命，堪称是“精准医疗典范”。XH001的临床获批为肿瘤根治性治疗后复发这一难题的破解带来希望。

【5】瑞康曲妥珠单抗获批治疗HER2突变非小细胞肺癌，中国患者迎来高效低毒新疗法

2025-06-07报道，近日，恒瑞医药的HER2靶向抗体偶联药物（ADC）瑞康曲妥珠单抗获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人NSCLC患者。 瑞康曲妥珠单抗的这一获批，是基于一项在我国35家医学中心开展的多中心、单臂、1/2期临床试验——HORIZON-Lung的研究数据。前不久，这项研究成果发表在肿瘤学领域顶级医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》上[1]。 在第116届美国癌症研究协会（AACR）年会上，研究人员发布的最新随访数据显示，瑞康曲妥珠单抗以高达74.5%的客观缓解率（ORR）和长达11.5个月的中位无进展生存期（mPFS），以及仅8.5%的间质性肺病（ILD）发病率[2]，刷新了该领域同类药物的记录，给我国HER2突变NSCLC患者带来了“高效低毒”的新选择。

【6】蓝马医疗LM103 ASCO公布I期数据：晚期黑色素瘤ORR 50%+DCR 100%

2025-06-06报道，郭军教授：在今年的ASCO年会上，我们团队报告了我国自主研发的TILs疗法LM103的I期临床研究结果。该研究评估了LM103单药在经标准治疗失败的亚洲转移性黑色素瘤患者的安全性、可行性及疗效。截至2025年4月，12例患者可评估疗效（主要亚型包括肢端型6例，黏膜型3例）。研究结果显示，推荐剂量组的客观缓解率（ORR）达到了50%（图1），这是一个非常高的有效率。在特定剂量亚组疾病控制率（DCR）达到100%。尤为重要的是，该研究的中位无进展生存期（PFS）尚未达到，目前观察到的PFS非常长，最长PFS已超过12个月。基于当前的数据，我们预期接受LM103单药治疗患者的总生存（OS）率将大幅提高。

LM103作为一种极具潜力的TILs治疗产品，我坚信其在未来的肿瘤治疗领域，尤其是在那些经免疫治疗失败的转移性黑色素瘤患者的治疗中将占据一席之地。期待像LM103这样的TILs疗法能够在不久的将来获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，从而成为临床实践中一个非常重要的治疗选择。

【7】2 款中国减重药物出海，代谢减重赛道“全球卷王”争霸正酣

2025-06-05报道，6 月伊始，减重药物赛道连放两声重磅“出海”礼炮。6 月 3 日，美国长寿与代谢创新公司 BioAge Labs 宣布牵手上海科技大学孵化的季康生物，共同推进一款新型 apelin 受体激动剂纳米抗体；前一天，再生元刚刚拿出 8 000 万美元首付款，从豪森药业手中买下 GLP-1/GIP 双激动剂 HS-20094 在中国以外地区的独家权利，总交易价值最高可达 19.3 亿美元。两笔跨境合作一前一后落地，使中国原创减重管线瞬间成为全球焦点，也把“谁能在下一轮代谢药物洗牌中突围”这一话题推上风口浪尖。

【8】首个药糖尿病干细胞疗法上市在即，中国异体通用型再生胰岛产品获批临床

2025-06-04报道，近日，美国的福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）带来了一个令人振奋的消息，他们的干细胞疗法Zimislecel（VX-880）已正式进入了关键的III期临床试验阶段。如果成功，这项疗法或许能让T1D患者真正告别胰岛素，走向治愈的可能。

T1D是一种自身免疫疾病，简单来说，就是患者自身免疫系统出了问题，错误地攻击并破坏了胰腺里生产胰岛素的β细胞，导致患者体内胰岛素严重不足。

【9】95亿美元！赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局

2025-06-04报道，2025 年 6 月 2 日，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）宣布收购美国生物制药上市公司Blueprint Medicines，以扩大自身在罕见免疫疾病领域的产品组合，并增添免疫学领域的早期研发管线，交易总金额高达 95 亿美元。

根据收购条款，赛诺菲将在交易完成时以每股 129.00 美元的现金支付，股权价值约为 91 亿美元，此外，Blueprint 股东还将获得一份不可交易的或有价值权（CVR），该权利持有人将有权在 BLU-808 未来达到研发里程碑和监管里程碑时分别获得额外里程碑付款。因此，此次收购的总股权价值在完全稀释的基础上约为 95 亿美元。该收购预计在 2025 年第三季度完成。

【10】寿命延长30%！《自然》子刊：两款“老药”组合，竟有抗衰老奇效

2025-06-03报道，在一项发表于《自然-衰老》的近期研究中，马克斯·普朗克衰老生物学研究所的科学家们取得了一项重要突破，他们发现将两种已知的抗癌药物——雷帕霉素和曲美替尼联合使用，能够将小鼠寿命延长约30%，这一效果远超单独使用任何一种药物。这一突破为开发新型抗衰老干预策略提供了重要线索。

这项研究不仅证实了曲美替尼作为一种新型抗衰老药物的潜力，更展示了药物组合在抗衰老干预中的独特优势。通过同时靶向衰老相关的不同信号通路，科学家们可能找到了一条更有效的延缓衰老之路。随着全球人口老龄化加剧，这类研究对于应对年龄相关疾病、延长健康寿命具有重要价值。虽然从实验室研究到临床应用还有很长的路要走，但这项发现无疑为抗衰老研究开辟了新的方向。

【11】昔日抗肿瘤免疫明星公司iTeo宣布清盘退场

2025-06-01报道，曾备受关注的癌症免疫疗法公司 iTeos Therapeutics，近日正式宣布启动清盘程序。继与GSK合作的靶向TIGIT的抗体belrestotug临床失败后，这家比利时公司决定关闭运营、出售资产，并尽可能将其超过6亿美元的现金返还给投资者。

就在本月中旬，iTeos宣布belrestotug在两项临床研究中折戟。在一项针对未治疗、PD-L1高表达的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的2期研究中，belrestotug与GSK的抗PD-1抗体Jemperli联合使用，尽管提高了ORR，但PFS未能达到设定标准。另一项应用于PD-L1阳性头颈鳞状细胞癌的试验中，联合治疗组的疗效也未达标。iTeos与GSK随即宣布终止belrestotug的开发。

belrestotug曾是TIGIT赛道中备受关注的明星项目，四年前，GSK以6.25亿美元预付款取得开发权。当时，TIGIT被寄予厚望，被认为有潜力复制PD-1类免疫疗法的成功。但近年来多项研究结果令人失望，始终未能实现关键突破，市场热度逐渐降温。

【12】主动撤回HER3-DXd上市申请，默沙东ADC第一枪未能如愿打响

2025-06-01报道，默沙东与第一三共5月29日宣布，自愿撤回其HER3靶向抗体偶联药物HER3-DXd（patritumab deruxtecan）用于EGFR突变晚期非小细胞肺癌的上市申请。

本次撤回申请的决定，源于即将在2025年ASCO年会上公布的III期HERTHENA-Lung02研究数据。这是一项多中心、随机、开放标签的研究，评估HER3-DXd单药与标准铂类化疗在EGFR突变、三代EGFR TKI治疗失败的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效与安全性。

研究共纳入586名患者，其中约六成来自亚洲。结果显示，HER3-DXd组的中位无进展生存期（PFS）为5.8个月，略高于化疗组的5.4个月，差异具备统计学意义（HR=0.77，P=0.011）。在6个月、9个月和12个月等不同时间点，HER3-DXd组的PFS维持率均优于化疗组。