A型血友病治疗药物Jivi在美获批用于治疗7至12岁以下患者

拜耳近日宣布，美国FDA已批准其A型血友病（先天性VIII因子缺乏症）治疗药物Jivi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl）扩大适用年龄，用于治疗7岁及以上的儿科患者。此前，该药于2018年8月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血友病成人患者，其用途包括：

• 按需治疗和出血控制；
• 围手术期出血管理；
• 常规预防，以减少出血频率。

由于该药物发生超敏反应和/或疗效丧失的风险较高，因此不适用于7岁以下患儿。也不适用于既往未接受过治疗的患者。

A型血友病是最常见的血友病类型，由于凝血因子VIII缺乏或缺陷，导致血液凝固功能受损。患者反复出现肌肉、关节或其他组织出血，久而久之可能导致慢性关节损伤。

Jivi是一种重组DNA衍生的延长半衰期VIII因子浓缩物。此次批准基于Alfa-PROTECT（NCT05147662）和PROTECT Kids（NCT01775618）研究的数据，证明了Jivi对7至12岁以下患有严重A型血友病的儿童的安全性和有效性。