欧盟委员会批准ORKAMBI用于治疗囊性纤维化1至小于2岁患者
发布于 2023-07-07 · 浏览 362 · IP 广东广东
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Vertex制药于7月5日宣布欧盟委员会已批准ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor)的标签扩展，用于治疗1至<2岁的囊性纤维化(CF)儿科患者。这些患者的囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因中存在两个F508del突变拷贝，这是该疾病最常见的形式。
最后编辑于 2023-07-07 · 浏览 362
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