首创抗凝血酶降低剂！美批准Qfitlia用于血友病出血发作常规预防

近日，美国FDA批准了赛诺菲公司的Qfitlia(fitusiran)，用于预防或降低无论是否携带第VIII或IX因子抑制物的A型或B型血友病成人和儿科患者（12岁或以上）的出血发作频率。该公司指出，这是首个用作常规预防的抗凝血酶（AT）降低疗法。抗凝血酶是一种抑制血液凝固的蛋白质。

另外，FDA还批准了西门子医疗的Innovance抗凝血酶检测，可用作接受Qfitlia治疗的患者的辅助诊断检测。该检测有助于检测患者的抗凝血酶活性，以支持患者接受适当的Qfitlia剂量，是唯一获得批准用于此适应症的检测。

A型或B型血友病是罕见的先天性终生出血性疾病，患者的血液凝结能力受损，导致过度出血和关节自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛，并严重影响生活质量。A型或B型血友病分别由因子VIII和IX缺乏引起，导致凝血酶生成不足和凝块形成无效，这在对其因子治疗产生抑制剂的患者中进一步复杂化。

与传统的替代缺失的凝血因子（用于治疗A型血友病的VIII因子、用于治疗B型血友病的IX因子）的疗法不同，Qfitlia通过一种新颖的机制发挥作用——降低抗凝血酶水平以重新平衡止血。该药物是一种抗凝血酶定向双链小干扰核糖核酸(siRNA)，通过皮下注射给药，每两个月一次，旨在通过RNA干扰导致抗凝血酶信使RNA(mRNA)降解，从而降低血浆抗凝血酶水平。