囊性纤维化新药两项批准：ALYFTREK获上市许可，Trikafta扩大适用范围

据福泰制药于12月20日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准ALYFTREK(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)用于治疗在CFTR基因中至少有一种（F508del突变或其他）对ALYFTREK有缓解的突变的6岁及以上囊性纤维化患者。批准的突变包含对其他CFTR调节剂疗法无缓解的31种额外突变。该药目前也正在接受欧盟、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰的监管审查。

以及，FDA还扩大了Trikafta的适用范围，涵盖了更多患有不同类型疾病突变的患者。该药物适用于治疗CFTR基因中至少有一个F508del突变且根据临床和/或体外数据对TRIKAFTA有缓解的2岁及以上的囊性纤维化患者。此外，有关肝损伤和肝功能衰竭的安全信息已从【警告和注意事项】更新为黑框警告。通过此项批准，TRIKAFTA标签中又纳入了94个非F508del的CFTR突变。