口服药物Miplyffa在美获批与Zavesca联合用于治疗C型尼曼匹克氏症

近日，罕见病治疗公司Zevra宣布，美国FDA批准了Miplyffa(arimoclomol)胶囊作为C型尼曼匹克氏症(NPC)的口服治疗药物。该药物适用于与酶抑制剂Zavesca联合治疗成人和2岁及以上儿科患者的神经系统表现。预计该药将于未来8-12周内在美国上市。