异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），犹如生命之舟，承载着恶性血液病患者生的希望。然而，尽管移植技术和疗效不断改善，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）仍然是allo-HSCT主要的并发症之一，若未进行规范防治，将严重影响患者移植后的生存时间和生命质量。cGVHD是allo-HSCT后的主要并发症之一，发生率为30%~70%。cGVHD的发生机制错综复杂，临床表现多样，病程迁延持久，可通过慢性炎症和纤维化导致严重的多系统组织损伤，是移植后患者非复发死亡的主要原因，给临床医生带来了严峻挑战。令人担忧的是，cGVHD可累及全身任何一个或多个器官，常累及的是皮肤、毛发、指甲、口腔、肝脏、眼睛、胃肠道、生殖器、关节筋膜或骨关节等，患者的生活质量堪忧²。cGVHD标准的一线治疗是糖皮质激素类药物联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂（CNI），但仍有近50%~60%的患者需要在2年内进行二线治疗。

甲磺酸贝舒地尔是一种口服的选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，临床研究证实其治疗cGVHD患者具有良好的疗效和安全性。2023年8月，该药在我国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的≥12岁cGVHD患者。甲磺酸贝舒地尔可为多线治疗失败的cGVHD患者带来有效缓解，并减低糖皮质激素或免疫抑制剂的剂量甚至停药。

针对一线治疗应答不充分的cGVHD患者，中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会主持制定《甲磺酸贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病临床应用指导原则（2024年版）》（简称《指导原则》）的治疗推荐如下：（1）可尽早启用甲磺酸贝舒地尔治疗，尤其是对于存在严重纤维化临床表现（硬皮、关节／筋膜等）的患者；（2）对于累及肺部的cGVHD患者，在病情早期阶段应用甲磺酸贝舒地尔，肺功能改善的可能性较高；（3）对于存在感染高风险的患者，尤其是CMV再激活的风险，优先推荐使用甲磺酸贝舒地尔治疗；（4）对于血小板、中性粒细胞或红细胞低的患者，优先推荐使用甲磺酸贝舒地尔治疗，其治疗期间贫血、中性粒细胞减少或血小板减少的发生率较低。