人类疾病中的补体：已获批准的疗法和新兴疗法

2023年11月15日《Lancet》发表一篇综述：补体系统被认为是抵御血源性病原体的保护神，也是免疫系统和组织平衡的控制者。然而，补体活性失调与不需要或无法解决的免疫反应和炎症有关，而这些反应和炎症会诱发或加剧多种炎症和自身免疫性疾病的发病机制。尽管临床上针对补体的优点早已得到认可，但补体药物的总体批准率一直不高。然而，人源化抗 C5 抗体 eculizumab 在有效治疗阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血综合征方面取得的成功重振了以补体为治疗靶点的努力。随着对补体生物学认识的加深，人们发现了新的药物开发靶点，再加上药物发现和开发技术的进步，人们对将新的补体治疗药物投入临床应用的兴趣大增。越来越多的获批药物仍然几乎完全针对罕见疾病，但大量新出现的治疗方案将有可能提供机会，将补体的临床靶点扩大到常见疾病。