进行性骨化性纤维发育不良首个治疗药物！FDA批准Sohonos

进行性骨化性纤维发育不良是一种极其罕见的骨疾病，其特征是正常骨骼以外区域的骨骼发育异常。该疾病会导致运动受限和关节融合，从而导致畸形、活动受限和过早死亡。以前，该疾病仅有治疗症状（包括疼痛）的药物。现在，一种被认为可以减少这些骨骼外骨沉积物的形成，从而打击这种疾病的潜在机制的药物在美国获得了批准。

益普生于8月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Sohonos(palovarotene)胶囊，作为一种类视黄醇，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化性纤维发育不良(FOP)成人和儿童患者的新异位骨化体积。这是该病第一个也是目前唯一一个治疗方法。

Palovarotene通过选择性靶向视黄酸信号通路中的视黄酸受体γ(RARγ)来减少新的异常骨形成。