《想方设“法” 保障罕见病患者权益》--读后感

入38, 叙事药学-总38）-辛老师-  管理类—文献--目录（30）（291-200号）293，

2024-07-14，收录

《想方设“法” 保障罕见病患者权益》--读后感

2023-08-01，18：05 收录完笔，辛老师

按：

学习此文，联想到癌症病人，放疗、化疗，是必备治疗措施，而附带而来的副作用“三细减少，成为癌症病人治疗的拦路虎。如何应对药物副作用，成了肿瘤专科临床医生的沉重负担。

文献【1】，

临床医生提出：别让冠心病成肿瘤治疗“绊脚石”，标题-3：精准防治离不开科学评估

对冠心病风险高危的肿瘤患者，需要注意的是，肿瘤患者冠心病治疗有一个特殊难点，即血小板减少问题。血小板减少也是多种肿瘤相关治疗最常见的不良反应。血小板一旦减少，就会限制化疗药物使用，还制约着抗血栓药物的长期应用，增加支架植入术后出血风险，使治疗处于两难境地。

文献【2】，

【376】肿瘤患者应用 “海曲泊帕乙醇胺片如何才能报销？”讨论，,四，小结：

根据中国社会肿瘤疾病开展的宣传周活动，中国政府对民生的关爱，及美国“海曲泊帕乙醇胺片用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。“

这一前沿信息，和“三医联动”的医改精神，医保政策，应随临床治疗的新发现，新进展，准确理解医保文件精神，体现党和政府对民生的关爱惠民政策。

文献【3】，

“外科医生反映，全麻患者术后恶心呕吐率高达40%～50%，术后使用止吐药预防呕吐是基于患者利益的必要选择。然而，这一操作被认定为违规，医生因此被罚款。对此，患者不理解，医生有压力。

本人提出：这是医药界支持医保工作的肺腑之言，怎样建好“三医联动”的同盟军，应该会理解。

文献【4】；

《把医保改革内化于医院管理之中》。这是一篇医改的好文章，从医院管理着手，内外结合。论述医保-与-医疗-之间的辨证关系，值得大家一读。

文章五标题：

标题-1：医保管理纳入医院治理体系；

标题-2：发挥“指挥棒”和“杠杆”作用；

标题-3：医政DRG和医保DRG融合

标题-4：建立学科效益的五个维度

标题-5：管理“一盘棋”服务“模范生”

而血小板减减少治疗急救用药”海曲泊帕乙醇胺片“，是用于癌症病例化疗时血小板减少时的急救用药，目前医保政策，某地医保规定：血小板以减少到“50”，才能处方用药 “海曲泊帕乙醇胺“来救急升高血小板，而上级肿瘤医院所在地医保规定，血小板以减少到“80”，就可处方用药 “海曲泊帕乙醇胺“来救急升高血小板。”专家感叹说：这个规定，是要出人命的！【2】。

文献：

【1】【387】别让冠心病成肿瘤治疗“绊脚石”， https://www.dxy.cn/bbs/newweb/pc/post/48355859 ；

【2】【376】肿瘤患者应用 “海曲泊帕乙醇胺片如何才能报销？”讨论，https://www.dxy.cn/bbs/newweb/pc/post/48277746

【3】学习与点评《重视医方视角 强化医保飞检结果运用》 https://www.dxy.cn/bbs/newweb/pc/post/48485629 ,,

【4】把医保改革内化于医院管理之中

https://www.dxy.cn/bbs/newweb/pc/post/48410811 ；

2023-08-01，18：05 收录完笔，辛老师

想方设“法” 保障罕见病患者权益

**报，2023年7月27日(7)

中国政法大学民商经济法学院 王逸伦

目前，全球范围内已知的罕见病病种已超过7000种，患者人数超过4亿。其中，中国罕见病患者人数超过2000万。在我国，罕见病防治尚无专门立法，防治政策分散于各行政规范性文件中。由于缺乏上位法的支撑，不仅现行规定的权威性、一致性与稳定性无法得到保障，临床实践的效率与安全性也大打折扣。

在罕见病防治立法过程中，罕见病认定标准、药品供应、费用筹集、医药服务四方面内容不可或缺。

标题 -1:认定标准先行

明确罕见病和孤儿药的定义，是罕见病立法中的门槛问题。

目前国际上对罕见病定义主要有两种模式，分别是以美国为代表的按照患病人数进行定义，和以欧盟为代表的按照患病率进行定义。具体来讲，美国将罕见病定义为每年总患病人数低于20万的疾病，欧盟则将其定义为患病率低于万分之五的疾病。然而，由于我国罕见病流行病学数据的缺乏，现阶段仍在以目录方式界定罕见病病种范围并进行动态更新。

孤儿药的定义相较于罕见病更为复杂。采用适应证严重程度和该药能否满足未满足的医疗需求这两条标准，已经在各国立法中成为共识。美国、欧盟和秘鲁对孤儿药的定义标准中，还包括该药物是否专为“提供罕见疾病治疗”而研发。在法律上明确定义，对促进孤儿药进入市场具有重要意义。

根据其他国家的实践经验，我国也应结合本国罕见病患者数量和医疗承受能力等因素，确定罕见病和孤儿药认定标准，为患者获得更为安全有效的治疗和药物提供最基本保障。

标题 -2;药品供应兼顾效率与公平

保障药品供应对于降低罕见病的发病率和死亡率至关重要。

一些国家政府为鼓励孤儿药研发，通常会在资金支持、特殊审批通道以及市场独占权三个方面给予倾斜性政策优惠。孤儿药在美国和日本分别享有临床试验费用25%和15%的税收抵免额度。此外，孤儿药在美国不仅可以免除相应申请费用，联邦政府还会以提供拨款和签订合同的方式，协助支付罕见病药物开发的成本费用。

在审批制度方面，美国和欧盟也为孤儿药供应提供了便利。目前，美国和欧盟对新孤儿药指定请求的认定时间都是90天。在常规认定之外，FDA（美国食品药品监督管理局）规定的同情使用和欧盟法令中有条件的上市许可，都允许在特定情况下，为罕见病患者提供开发中的药物，这也为缩短孤儿药的上市时间提供了可能。但这两种特殊制度也受到严格限制，法律明确要求，同情使用仅适用于非常严重或紧急的医疗需求，并设定了严格的后续临床数据收集机制。欧盟有条件的上市只能一年一签，想要继续获得许可，制药商必须在规定期限内证明该药物具有积极的风险-效益评估。

市场独占权则是指孤儿药被批准上市后，具有一定的市场独占期。美国孤儿药的市场独占期为7年，欧盟孤儿药的市场独占期为10年（儿科孤儿药可以延长至12年）。在此期间，监管机构不能批准同一适应证的仿制药或原研药上市。这种方式最大限度确保了研发收益，但也带来了诸多隐患。因为这样不仅限制了患者获得其他潜在更好或更经济的治疗方法，还严重阻碍了孤儿药市场的创新。

目前，我国罕见病药物主要依赖进口。未来，我国可以针对不同情况，制定费用减免规则，创建可兼顾进口和自主研发孤儿药资格认定的“标准审查模板”，以加强监管和审批标准的一致性，并在制定特殊审批通道时兼顾效率与安全。

税收政策层面，由于税率只能通过立法制定，而上位法的缺失导致我国现行孤儿药税收优惠政策缺乏法定依据，其稳定性和实效性无法得到保障。未来，我国在罕见病专门立法中，可以将分散的规定进行整合，为罕见病药品研发提供更明确的税收减免方案。

孤儿药市场独占权制度在我国也处于空缺状态，只在《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中首次提及，可以对罕见病新药给予不超过7年的独占期。鉴于欧美等地已暴露出的问题，我国在立法时，应在激励新药开发和促进孤儿药可及性之间找到平衡，除了给予孤儿药一定的独占期外，还应从收益门槛和适应证这两方面加入限定因素。

标题 -3：多方筹资 风险共担

除了罕见病药物供应（可及性），立法中还需要关注药物可负担性。各国实践中，对于罕见病防治的费用筹集主要分两种做法，分别是构建多层次医疗保障体系以及设立罕见病专项基金与特殊补贴。

我国罕见病药物供应和治疗报销情况受经济和政策水平影响较大。在参考国际主流模式和国内实践的基础上，可以引入分层设计的理念，优先将用于治疗较为常见罕见病的药物纳入医保体系，在此基础上循序渐进、扩大范围。

与此同时，还可以由政府主导，建立罕见病专项基金，利用分散支付的方式降低甚至免除患者自付费用。为避免专项基金赤字危机，设立罕见病专项基金时，须结合实际经济情况设计相应的风险保护措施。比如，获得专项基金支持的制药方必须和付款人基于未来绩效或收益，签订管理准入协议，共同承担财政或治疗的不确定性风险。

标题 -4：细化政策解难题

罕见病诊疗的另一大难点问题在于诊疗服务。世界范围内，门诊医生对罕见病的诊断能力普遍不足，而发展远程诊疗正在成为缓解罕见病确诊难、治疗难的主流做法。许多欧洲国家以及日本已经建立了完善的罕见病诊疗中心网络，其中以英国医疗网络中的专家“点对点”会诊制度为代表。完善远程诊疗网络有助于罕见病患者获得更专业的医疗资源，也有助于加强各地区间的医疗卫生服务合作水平。我国在2019年遴选了324家具备罕见病诊疗能力的医院，组建了全国罕见病诊疗协作网，一定程度上实现了罕见病诊疗协作资源共享。下一步，我国可以在已有基础上，继续细化该协作网络的管理模式，进一步扩大覆盖规模，并通过立法保护相关隐私数据。

除了确诊难和治疗难，购药难也是罕见病诊疗临床实践中面临的严峻问题。美国国会要求，制药公司必须对出售给贫困社区的医院和诊所的药品给予一定折扣，然而这些药物并不包括孤儿药。这就导致越是贫困地区的罕见病患者，越难以获得所需药物。中国应吸取美国教训，在立法中明确孤儿药的采购优惠政策和管理规范，避免过度倾斜的优惠政策使制药商获取高额利润，却使罕见病患者一药难求。