罕见病新药！法布里病酶替代疗法ELFABRIO(PRX-102)在美取得批准
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法布里病是一种罕见的遗传性酶缺乏症，目前无法治愈，其标准治疗是酶替代疗法，可选择的治疗方法很少。在几天前，欧盟批准了一种新的酶替代疗法，现在该疗法在美国FDA也获得了批准，这为患者增添了一种替代治疗选择。
该疗法药物在美国名为ELFABRIO(pegunigalsidase alfa-iwxj)，前称为PRX-102，由Chiesi全球罕见病和Protalix生物治疗公司共同研发，FDA批准其可用于治疗成人法布里病患者。
法布里病 (4)
