晚发型庞贝氏症长期酶替代疗法Pombiliti在欧盟获批

据Amicus Therapeutics于3月27日宣布，欧盟委员会(EC)已批准Pombiliti（cipaglucosidase alfa）作为一种长期酶替代疗法(ERT)，与Galafold(migalastat)联合用于患有晚发型庞贝氏症（LOPD）的成人。

该公司已提交了先前要求的miglustat(AT-GAA的酶稳定剂组分)分析检测。人用药品委员会(CHMP)对miglustat的意见预计将于2023年第二季度发布。migalastat已在欧洲和美国获得批准，用于治疗法布里病，该病与庞贝病一样，是一种糖原贮积病。

AT-GAA是一种双组分疗法，由cipaglucosidase alfa（一种旨在有效进入肌肉细胞的人造GAA酶）和migalastat（一种稳定活性酶的药理化合物，使其随着时间的推移保持活性）组成。在临床研究中，AT-GAA与肌肉骨骼和呼吸估量的改善有关。

在美国，对AT-GAA的监管审查被两次推迟，第一次是为了审查为支持上市申请而提交的新数据，第二次是在COVID-19的限制措施推迟了对中国的cipaglucosidase alfa生产工厂的检查之后。