中美突破性疗法（BTD）对比与案例分享

【美国BTD法汇总】

【中美BTD认定对比】

划重点：无论从申请阶段适用范围申请实现政策支持，中美完全一致；只是我们习惯用工作日，美国习惯用日历日。

【美国BTD认定案例分享】

1）奥希替尼

• 大家看到这个化合物的名字，可能会觉得这个居然还会有BTD，因为是一个比较老的化合物了。这就是FDA在管理它BTD的一个优势。这个产品是批准是用于它是一个首个的靶向辅助疗法，大家会看到美国的FDA对于BTD的授予不仅仅是新药，更看重的是临床的价值。
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2）普那布林

• 第二个产品也很特别，这个产品通过中美双报，几乎是同步获得了中美授予的BTD，甚至于，CDE的认定是早于FDA的。
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3）TAK-788

• 这个产品是跨国企业第一个被授予突破性治疗药物的品种。2019年的11月8日，CDE正式公布了BTD的征求意见稿。据说，武田公司几乎是同步开始准备BTD上交文件，尽管当时还只是一个征求意见稿。
• 就在美国FDA获批BTD之后三四个月，中国BTD工作程序在2020年7月8日发布，CDE递交通道在7月9日开通，7月10日武田公司完成了该产品的BTD递交；10月15日获得BTD公示。
• BTD成功的关键因素：

1）策略性

• 因为这个产品是一个全球同步研发的产品，中国是在临床二期已经就开始加入全球开发，所以政策策略性需要一个持续的贯穿研发始终的一个科学演进的这样的一个执行，确保你有这样的信心去做这件事情。

2）前瞻性

• 要对法规政策有极大的敏感性，征求意见稿发布即需尽快评估并寻找潜在机会。
• 提前与美国沟通，争取同步开展这个BTD的准备。

3）计划性

• 什么时候去撰写，什么时候去递交，什么时候去申请，都是要提前做计划
• 协调中国相关资源，建立从公司内部BTD相关申请、审核至批准的流程

4）紧迫感