超详细的注册策略专题：化药2类改良型新药临床策略梳理，快速掌握！

前言

基于2020年44号文《化学药品注册分类及申报资料要求》中的注册分类，改良型新药是指化学药品2类（境内外均未上市的改良型新药），为在已知活性成份的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势的药品。基于不同改良途径，改良型新药可分为2.1~2.4类，但无论哪种类型，都必须比改良前具有明显临床优势，由此可见，明显临床优势是改良型新药的立项基础和核心要素。那什么是临床优势；可从哪些方面突出临床优势；针对不同的临床优势，如何设计和评价临床试验？本文基于2020年54号文《化学药品改良型新药临床研究技术指导原则》对其进行一一梳理，以帮助大家明确化药改良型新药临床策略，能力有限，不足之处还请大家多多包涵，同时欢迎大家留言交流。

临床优势即患者未被满足的临床需求。在目标适应症中，对比已有的标准疗法，新药或新疗法可显著提高疗效；在不降低疗效的同时，显著降低不良反应或相关风险，或显著提高用药依从性。由临床优势的定义可知以下2个重要信息：

1）临床优势的比较对象：目标适应症的已有标准疗法；

2）临床优势体现的类别：提高有效性、改善安全性和改善依从性

关于临床优势的考虑，梳理如下：

针对上述三种体现临床优势的类别，对应的临床试验设计及评估梳理如下：

01提高有效性

由此可知，通过提高有效性来证明临床优势，涉及到适应症是否相同，针对相同适应症的改良，原则上应采用境内已上市的药品，进行优效试验设计；对于不同适应症的改良，则需遵循新药研发的一般规律，逐步递进的证实获益。

02改善安全性

整体策略梳理如下：

具体路径梳理如下：

由此可知，通过改善安全性来证明临床优势的情况相对复杂，但需注意以下几点：

1）改善安全性不能牺牲有效性，也不能增加不可接受的不良反应等安全性问题；

2）通常需要开展确认性临床试验，但可以接受等效/非劣试验设计；

3）情况相对复杂，多数需要具体问题具体分析。

03改善依从性

由此可知，通过改善依从性来证明临床优势需要在不影响安全性和有效性的前提下进行的，实现途径相对多样，其中为特定患者人群研发特殊制剂尤为值得关注，涉及国家急需罕见病、儿童专属药的研发改良更有利于改良型新药的获批。

目前我国已经入创新药时代，而相比于1类创新药，改良型新药因其基于已上市的活性成分，且具有明确的临床需求和改良方向，因此具有研发成本更低、成功率更高的特点， 具有重要的社会意义，愿此文关于化药改良型新药临床优势的梳理，能给改良型新药的发展提供绵薄之力。

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