首个用于改善侏儒症儿童生长的药物获FDA加速批准

（转自公众号：蜻蜓队长前来觐见）

来源：FDA官网

11月19日，BioMarin公司的Voxzogo（vosoritide）注射液获FDA加速批准（accelerated approval），用于改善五岁及以上、软骨发育不全（Achondroplasia）但骨骺开放（生长板）的儿童的生长——骨骺开放意味着这些儿童有长高的机会。

软骨发育不全是一种导致严重身材矮小和生长不成比例的遗传病，患有软骨发育不全的成年人的平均身高约为四英尺（约为1.2米）。Voxzogo通过与利钠肽受体-B（natriuretic peptide receptor-B）特异性结合刺激骨骼生长。利钠肽受体-B会降低生长调节基因的活性。

什么是FDA的加速批准？

通过加速批准，FDA可以使用可能预测临床收益的替代终点作为依据批准药物上市。