ips研究最新进展（2021年）

Nature子刊：现货型CAR iPS-T细胞疗法来了

2021-06-01报道，京都大学教授Shin Kaneko团队正在开发iPSC技术，它具有使细胞免疫疗法供所有患者使用的潜力。他的研究小组在Nature Biomedical Engineering上发表文章，报道了如何对ipsC进行基因编辑以产生一种通用型细胞免疫疗法。

“我们的实验发现，人源化小鼠体内的CD4和CD8 T细胞受到野生型CAR iPS-T细胞的刺激。如果我们先编辑基因，情况就不是这样了。”Wang说。 经过编辑的iPS细胞显示出作为T细胞的普遍来源的巨大前景，可用于任何癌症患者。“我们的目标是开发一种通用的免疫治疗产品。将ipsC与CAR技术相结合，将使我们能够在未来制备出现货型免疫疗法。”Kaneko展望道。

Nature子刊：对人iPS细胞进行基因编辑，开发出一种通用的癌症免疫疗法---CAR iPS-T细胞疗法

2021-05-31报道，在一项新的研究中，来自日本京都大学的研究人员报告了对ips细胞进行基因编辑如何导致一种不依赖患者细胞的通用癌症免疫疗法。相关研究结果发表在2021年5月的Nature Biomedical Engineering期刊上，论文标题为“Generation of hypoimmunogenic T cells from genetically engineered allogeneic human induced pluripotent stem cells”。

经过基因编辑的iPS细胞显示了作为T细胞的通用来源的巨大前景，可能能够用于治疗任何癌症患者。这些作者的目标是开发一种通用的免疫疗法产品。将ips细胞与CAR技术相结合，将使科学家们能够在未来制备出现成的免疫疗法。

参考资料： Bo Wang et al. Generation of hypoimmunogenic T cells from genetically engineered allogeneic human induced pluripotent stem cells. Nature Biomedical Engineering, 2021, doi:10.1038/s41551-021-00730-z.

Cell Stem Cell：利用CRISPR/Cas9和iPSC技术构建出首个急性髓系白血病进展模型

2021年2月15日报道，在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员构建出首个细胞模型来描绘急性髓系白血病（AML）从早期到晚期的演变过程。通过使用基因编辑技术来改变让细胞变成恶性肿瘤细胞所需的基因，他们能够确定早期疾病阶段的潜在治疗靶标。相关研究结果于2021年2月10日在线发表在Cell Stem Cell期刊上，论文标题为“Sequential CRISPR gene editing in human ipsCs charts the clonal evolution of myeloid leukemia and identifies early disease targets”。

论文共同通讯作者、西奈山伊坎医学院肿瘤科学副教授Eirini Papapetrou博士说，“我们基本上从零开始构建了一种白血病模型，该模型描述了作为这种疾病进展基础的分子变化的特征，这使我们能够确定它的产生过程中最早发生的事件，这些事件可以作为治疗靶标。通过构建首个跟踪人类白血病进化的细胞模型，我们相信我们向揭开这种疾病的细胞生物学特性迈出了重要一步。我们鉴定出这种疾病过程中早期出现的分子脆弱性，这有可能发现更好的AML的生物标志物和改进的新型疗法---这些目标在过去被证明是医学科学难以实现的。”

具体来说，这些研究人员发现炎症和先天性免疫途径构成了这样的早期靶标，并证明这些途径的抑制剂，即正在血癌和免疫相关疾病中开展临床试验的药物，可能是AML和骨髓增生异常综合征的有希望的治疗方式。

参考资料：

1. Tiansu Wang et al. Sequential CRISPR gene editing in human ipsCs charts the clonal evolution of myeloid leukemia and identifies early disease targets. Cell Stem Cell, 2021, doi:10.1016/j.stem.2021.01.011.
2. Researchers build first model acute myeloid leukemia progression using CRISPR https://medicalxpress.com/news/2021-02-acute-myeloid-leukemia-crispr.html
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Science子刊：利用源自iPS细胞的神经元可用于测试治疗克里斯蒂安森综合征的方法

2021年2月15日报道，一项新的研究为治疗CS提供了新的见解。相关研究结果发表在2021年2月10日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Human neurons from Christianson syndrome ipsCs reveal mutation-specific responses to rescue strategies”。

论文通讯作者、美国布朗大学分子生物学副教授Eric Morrow博士说，“开发CS等人类脑部疾病治疗方法的主要挑战之一是开发一个在人类神经元上测试潜在疗法的实验系统。近年来，利用源自患者组织的先进干细胞疗法为对来自患者本身的人类神经元进行基因改造提供了强大的新方法，这些患者在将来可能会接受这种治疗。”

他说，“我们的结果为这些治疗策略提供了初步的概念证明，表明它们应该接受进一步研究。然而，我们最终可能需要在选择特定治疗方法时密切关注患者的突变类别。”

参考资料： 1.Sofia B. Lizarraga et al. Human neurons from Christianson syndrome iPSCs reveal mutation-specific responses to rescue strategies. Science Translational Medicine, 2021, doi:10.1126/scitranslmed.aaw0682. 2.Neurons from blood cells enable researchers to test treatments for genetic brain disease https://medicalxpress.com/news/2021-02-neurons-blood-cells-enable-treatments.html

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