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【转帖】Science:基因治疗时代来临?

神经科医师 · 最后编辑于 2022-10-09 · IP 北京北京
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这个帖子发布于 12 年零 5 天前,其中的信息可能已发生改变或有所发展。
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使用慢病毒载体来取代在造血干细胞中的突变基因,科学家成功地治疗两种罕见疾病,且没有造成有害的副作用。


日前,刊登在《Science》杂志上的两项基因疗法试验已经取得了一些颇有希望的结果。在这些试验中,意大利 Telethon 基因治疗研究所等机构的研究人员用慢病毒载体将健康基因移植到患者的干细胞中,并接着将那些干细胞重新导入病人体内。传统上,这些基因疗法一直是随机性的,而其它载体——诸如那些来自γ-逆转录病毒——的使用曾经产生过一些致命的副作用。然而,这两项新的研究提示,慢病毒载体可能是在涉及基因疗法时应该使用的方法。

在第一项研究中,研究人员首先报告了他们对 3 名罹患某种罕见的被称作异染性脑白质营养不良(MLD)的溶酶体贮积病的孩子的分析。他们的造血干细胞(HSCs)被慢病毒载体插入了具有功能的 ARSA 基因。

据研究人员披露,这些新的基因在 HSCs 被重新注入回病人体内之后不久仍然稳定并开始表达 ARSA 酶。研究人员表示,在一个孩子接受该治疗后2年——而另外 2 个孩子接受该治疗后 18 个月——得到的所有的证据表明,该疾病已经在其发展的过程中停止了。

在另外一则研究中,研究人员报告了一个类似基因治疗方法的结果,该基因治疗方法在 3 个患有 Wiskott-Aldrich 综合征的孩子中替换了其 WAS 基因。这些研究人员同样使用某种慢病毒载体将功能性的 WAS 基因插入到患者的 HSCs 之中,而且这些病人的免疫系统再一次地接受了这些重新注入的细胞。

据这些研究人员披露,该病的诸如复发性感染和湿疹等症状在基因治疗之后 20-32 周时有所减轻或全部消失。

这些结果表明,慢病毒载体在基因疗法时可能比用传统的逆转录病毒载体要更安全,尽管这两组研究人员都承认需要做更多的研究——以及在治疗后需要观察更长时间——来证实该方法的安全性和有效性。

原文检索:

Alessandra Biffi, Eugenio Montini, Laura Lorioli, Martina Cesani, Francesca Fumagalli, Tiziana Plati, Cristina Baldoli, Sabata Martino, Andrea Calabria, Sabrina Canale, Fabrizio Benedicenti, Giuliana Vallanti, Luca Biasco, Simone Leo, Nabil Kabbara10, Gianluigi Zanetti, William B. Rizzo, Nalini A. L. Mehta, Maria Pia Cicalese, Miriam Casiraghi, Jaap J. Boelens, Ubaldo Del Carro, David J. Dow, Manfred Schmidt, Andrea Assanelli, Victor Neduva, Clelia Di Serio, Elia Stupka, Jason Gardner, Christof von Kalle, Claudio Bordignon, Fabio Ciceri, Attilio Rovelli, Maria Grazia Roncarolo, Alessandro Aiuti, Maria Sessa, Luigi Naldini.Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy. Science, July 11 2013; DOI:10.1126/science.1233158

Alessandro Aiuti, Luca Biasco, Samantha Scaramuzza, Francesca Ferrua, Maria Pia Cicalese, Cristina Baricordi, Francesca Dionisio, Andrea Calabria, Stefania Giannelli, Maria Carmina Castiello, Marita Bosticardo, Costanza Evangelio, Andrea Assanelli, Miriam Casiraghi, Sara Di Nunzio, Luciano Callegaro, Claudia Benati, Paolo Rizzardi, Danilo Pellin, Clelia Di Serio, Manfred Schmidt, Christof Von Kalle, Jason Gardner10, Nalini Mehta, Victor Neduva, David J. Dow, Anne Galy, Roberto Miniero, Andrea Finocchi, Ayse Metin, Pinaki Banerjee, Jordan Orange, Stefania Galimberti, Maria Grazia Valsecchi, Alessandra Biffi, Eugenio Montini, Anna Villa, Fabio Ciceri, Maria Grazia Roncarolo, Luigi Naldini. Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome. Science July 11 2013; DOI: 10.1126/science.1233151
原文出处: http://www.bio360.net/news/show/6100.html


















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