基于患者个体数据的疗效间接比较方法学综述与应用选择

随着国家医保战略性购买与价值医疗的不断推进，药物经济学评价作为评估医疗干预方案经济性的技术工具，在政策决策支持中发挥了重要作用。疗效比较证据是药物经济学评价的核心数据来源，也是开展药物经济学的基础。近年来，通过单臂试验上市的创新药品不断增加，已有的随机对照试验也多为安慰剂或传统治疗对照，无法直接满足药物经济学评价中与常规或标准治疗比较的疗效证据需求。在缺乏直接比较疗效证据的情况下，探索疗效间接比较方法成为药物经济学评价的前沿方向。本研究通过系统梳理基于患者个体数据进行人群调整的5种间接比较方法，即匹配调整间接比较（MAIC）、模拟治疗比较（STC）、倾向评分匹配（PSM）、逆概率加权（IPTW）和网状Meta回归（NMR），论述它们的基本理念、优缺点与应用情境，最终为如何选择疗效间接比较方法提供方法学建议，以期推动生成高质量疗效间接比较证据，推进药物经济学评价为医疗卫生政策决策提供高质量证据参考。