基于锚定法的患者报告结局最小重要性差值可信度评价工具的介绍

患者报告结局（PRO）的最小重要性差值（MID）的估计基于多种选择原则和统计方法，研究的可信度参差不齐，应用时应考虑其评价结果。就广为接受的基于锚定法的MID研究而言，由于涉及锚的选择与估计的统计方法，不同研究可因临床试验设计的差异、测量对象和情境的差异、偏倚控制等因素而导致PRO的MID不同。为此，加拿大McMaster大学研制了基于锚定法的PRO的MID可信度评价工具。该工具包括了5个核心评价问题和4个附加问题。5个核心评价问题包括以下评估框架：（1）患者或代诉人是否直接对PRO和锚进行评估？（2）锚是否易于理解且与患者或代诉人相关？（3）锚是否与PRO表现出良好的相关性？（4）MID的精确性如何？（5）用于估计MID的锚的阈值或组间差异是否反映了小但重要的差异？此外，涉及转换条目的4个附加评价问题包括：（1）MID估计的基线和后续测量之间的时间是否最佳？（2）转换条目与随访时的PRO分数是否具有令人满意的相关性？（3）转换条目与基线时的PRO分数是否相关？（4）转换条目与PRO变化分数的相关性是否明显大于转换条目与随访时PRO分数的相关性？因工具中各条目的相对权重不确定，且取决于研究中报告的情况，所以没有对条目评分，而是采用定性评级的方法进行总体判断。本文对这一工具的条目进行介绍，并通过实例对评价过程加以解读，以便读者更加清晰地理解和应用，以优化临床试验、系统评价、卫生技术评估和临床实践指南中PRO结果的呈现和解释。