基于适应性治疗策略的SMART设计及其在临床试验中的应用.pdf

《“十四五”国民健康规划》明确提出将慢性病综合防控策略上升为国家战略，旨在应对慢性病长期管理和个体化治疗需求的增长。在此背景下，适应性治疗策略（ATS）作为一种创新治疗模式，凭借其灵活、个性化、科学的特点，为慢病管理和治疗提供了新的思路和方法。为了构建ATS，顺序多重分配随机试验（SMART）作为一种多阶段随机对照试验的研究方法应运而生。SMART设计在国际临床研究中得到了广泛应用，但在国内尚缺乏系统的报道与研究。本文首先介绍了ATS与SMART设计的基本原理，随后重点梳理了SMART设计的两个关键要素：重复随机化和中间结果。基于这两个要素，归纳了SMART设计的四大类型，包括中间结果对应一种重新随机化方案的SMART设计（经典类型）、不嵌入中间结果的SMART设计、中间结果对应不同重新随机化方案的SMART设计，以及中间结果和先前干预共同决定重新随机化的SMART设计。这些不同类型的SMART设计适用于解决不同类型的科学问题。结合具体实例，本文分析了SMART设计在临床试验中的适用条件，并预测未来SMART设计的主流分析方法将是频率学派统计与贝叶斯统计的综合运用。期望通过本文的介绍与分析，为研究者提供有价值的参考，推动SMART设计在国内慢性病防控与治疗策略领域的广泛应用与创新发展。