上篇给大家介绍了新药研发对临床上未被满足的需求必要性，以及哪些疾病存在未满足的临床需求，本篇继续为大家介绍一些以作参考。

1、未被满足的阿尔兹海默症的临床需求

兹海默症（Alzheimer Disease，AD）是全球影响最广的神经退行性疾病。人口老龄化使阿兹海默症的发病率迅速增加，目前全球有超过4000万患者，到2050年可能增加到1亿。 中国阿兹海默症患者估计有1000万，数量居全球之首，而且每年平均有30万新发。但是，阿兹海默症的发病原因至今尚未明确，也没有有效的可以减缓疾病进程的药物。

2、未被满足的癌症的临床需求

在医学上，癌（cancer）是指起源于上皮组织的恶性肿瘤，是恶性肿瘤中最常见的一类。提起癌症，恐怕第一个想到的就是死亡人数。据统计，在2015年全球共有830万人死于癌症，在中国每年新诊断的癌症病例数高达400万，死亡人数约280万人，从1990年到2005年癌症的死亡比例增长了24%。

抗癌类药物不少，但都有一个共同特点，它们在杀死癌细胞的同时，也会损伤其他正常的健康细胞，尤其对白细胞等免疫细胞的抑制，导致人体抵抗力下降，这是亟待解决的问题。

3、未被满足的鼻炎的临床需求

WHO数据显示，全球的过敏性鼻炎患病率是11%，我国的过敏性鼻炎平均发病率在10%~15%之间，且逐年增高。在临床就医中的耳鼻喉科中，以鼻部病变最为常见，其中急性和慢性鼻炎、急性和慢性鼻窦炎、过敏性鼻炎、鼻中隔畸形等四类病人就占鼻科病人的90.05%。过敏性鼻炎患者约10%会发展为哮喘，而哮喘患者50%~60%有过敏性鼻炎史。

而过敏性鼻炎是儿童最常见的慢性病之一，对患儿的身心健康、学习、生活质量都会产生一定的负面影响。比如鼻用减充血剂，儿童用的比较多是达芬霖，主要起到缓解鼻塞的作用，连续使用不要超过一周，长期使用容易引起药物性鼻炎或者萎缩性鼻炎；有些口服的抗组胺药有一定的嗜睡作用，为了安全起见，建议晚上使用。

4、未被满足的睡眠障碍的临床需求

 2016年3月21日是第十六个世界睡眠日，主题是“美好睡眠 放飞梦想”。WHO针对14个国家的流行病学调查结果显示，全球睡眠障碍的发生率高达27%，中国的情况更为严重。睡眠障碍不仅严重影响生活质量，还是多种疾病的重要发病因素。睡眠障碍者发生高血压、糖尿病、中风等疾病的概率显著高于睡眠正常者，比如美国的一项研究就显示睡眠障碍患者心脏病发病率较正常人群高48%。

失眠药物分为特异性失眠药物和非特异性失眠药物。非特异性失眠药物包括抗抑郁药（如曲唑酮、米氮平和阿戈美拉汀）、抗精神病药物（如奥氮平、利培酮、和氨磺必利）、非选择性H1受体拮抗剂（如氯苯那敏、赛庚啶和苯海拉明）。而特异性失眠药物目前主要包括苯二氮类药物、非苯二氮类药物、褪黑素受体激动剂、食欲素受体拮抗剂、哌唑嗪和多塞平。

治疗失眠的药物有很多，但也存在一些问题。比如水合氯醛和巴比妥类药物等早期用于失眠的药物，由于安全性问题已基本被取代；苯二氮类药物治疗指数高，在助眠的同时具有镇静和抗焦虑作用，但长期使用极易出现耐药性及躯体和心理依赖性；扎来普隆也是针对入睡困难的非苯二氮类药物，该药的半衰期和Tmax均仅有1h，起效迅速，但维持时间更短，加之相对容易出现耐药，因此市场接受度有限。

5、未被满足的罕见病的临床需求

全球预计有超过3 亿名罕见病患者，中国为1680 多万。目前已经明确的罕见病有7000 多种，其中80%为遗传病，如白化病、血友病等，95%的罕见病仍没有特效药。2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病。治疗罕见病的药物研发迫在眉睫。

6、未被满足的药物性肝损伤的临床需求

药物性肝损伤（DILI）是指在药物使用过程中，因药物本身及其代谢产物所致的肝脏损伤，是最常见和严重的药物不良反应。DILI 的严重程度，轻者可仅为轻微的肝酶异常，但重者可导致急性肝功能衰竭（ALF）甚至死亡。

DILI 在我国 2012-2014 年（3 年）所有住院患者中的诊断率为 1.75‰。依据卫计委公布的普通人群的住院病例数据，在普通人群中估算的发生率约为 25.06 /100,000。值得关注的是，在由于肝病而住院患者中约 14.47% 为 DILI。

关于 DILI 的药物治疗，对于成人 ALF 和亚急性肝衰竭患者，目前被美国和中国指南推荐的仅为 N-乙酰半胱氨酸。促肝细胞生长因子、干细胞治疗在这部分人群中的治疗作用仍需要进一步研究。

7、未被满足的丙肝的临床需求

据世界卫生组织统计，全球HCV的感染率约为3%，估计约1.8亿人感染了HCV，每年新发丙型肝炎病例约3.5万例。

丙肝的治疗药物为干扰素类产品，由于干扰素为注射剂，使用不方便，而且价格昂贵，副作用大，持续病毒学应答率低，远未满足临床需求。抗丙肝药物波普瑞韦和特拉匹韦的上市，虽然使持续病毒学应答率有所提高，但仍需要与干扰素联合使用。