胸苷激酶2缺乏症首个治疗药物！FDA批准Kygevvi上市

2025年11月3日，全球生物制药公司优时比宣布美国FDA已批准其药物Kygevvi（doxecitine/doxribtimine）口服溶液用粉剂上市，用于治疗患有胸苷激酶2缺乏症（TK2d）且症状出现年龄在12岁或以下的成人和儿科患者。这是目前唯一获批用于治疗这种疾病的药物，目前尚未获得美国以外任何监管机构的批准用于任何适应症。该公司表示，预计该药将于2026年第一季度在美国上市。