2025 EBMT | CAR-T治疗临床适应症、桥接治疗和长期疗效之儿童急性淋巴细胞白血病

Paediatric Acute Lymphoblastic Leukaemia (ALL)

急性淋巴细胞白血病 (ALL) 是儿童和青少年中最常见的恶性肿瘤，每年每 10 万名 15 岁以下儿童中约有 3-4 例发病。多模式化疗以及临床试验合作显著改善了疗效，儿科病例的生存率现已高达 90%。然而，15-20% 的患者复发，其中 60-80% 的患者通过强化化疗可获得再次完全缓解 (CR)，但早期骨髓复发（确诊后 30 个月内）即使接受异基因干细胞移植 (allo-SCT) 也常常导致预后不良 (Locatelli 等人，2012)。根据复发部位、确诊至复发时间间隔、白血病细胞免疫表型、是否存在高危分子或细胞遗传学异常以及诱导治疗结束时微小残留病 (MRD) 水平，复发性ALL儿童患者可分为三个风险组：标危组、高危组和极高危组。复发情况不佳的患者生存率为25%-30%，但接受HLA匹配供体移植的患者预后更佳。

首次缓解（CR1）的高危患者或复发患者（CR2）在接受化疗后，若在异基因造血干细胞移植（allo-SCT）后获得MRD阴性，且该移植方案包含TBI（创伤性脑损伤）预处理，则生存率可达80% 。相反，异基因造血干细胞移植后复发的患者预后不佳，仅有15%的患者能够长期生存。多年来，再次接受异基因造血干细胞移植（allo-SCT）是这些患者的唯一潜在治愈方法，患者需要再次获得缓解并能够耐受移植。然而，由于高毒性和长达6-8个月的治疗时间，患者的生存率仍然很低，约为30%。

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