每日毅讯｜Circulation：低危主动脉狭窄患者TAVR术后效果略低于临床RCT研究结果

在循证医学时代，我们需要严格的标准RCT临床研究来验证一种治疗的有效性。但是，在明确有效之后，我们还需要进行真实世界研究来把这种治疗效果在现实的患者中验证，以便在更复杂的病人群体中重现RCT研究中的疗效。这两种研究对一种疗法的验证都非常重要的。近期，Circulation杂志发表了一项真实世界注册研究，探讨了在低危主动脉狭窄患者中TAVR治疗的效果。

本研究纳入了在美国胸外科医师学会/美国心脏病学会经导管瓣膜注册研究中，因重度有症状的主动脉瓣狭窄接受经导管主动脉瓣置换术（TAVR）且被心脏团队认定为低风险的患者，以及符合低风险RCT临床试验纳入和排除标准的患者亚组，时间范围为2020年1月至2024年3月。评估了30天和1年的心血管终点（死亡率、中风、新植入起搏器以及“良好存活”（定义为1年时存活且堪萨斯城心肌病问卷评分≥60且较基线下降不超过10分）。开发多变量模型以评估TAVR后1年内死亡的预测因素。

研究结果显示：在研究期间接受TAVR的383,030名患者中，有108,407名（28%）被心脏团队认定为低风险，68,194名（18%）符合RCT研究纳入和排除标准。其中，62%（n=42,093）符合低风险试验的标准。在整体心脏团队认定的低风险人群中，30天的终点事件包括0.8%的死亡率、1.5%的中风率和8.4%的新永久起搏器需求；1年的结果包括4.6%的死亡率、2.6%的中风率和90%的良好存活率。在符合RCT试验资格的人群中，30天时的死亡率为0.6%、中风率为1.4%、新永久起搏器需求为8.0%；1年的结果包括3.1%的死亡率、2.4%的中风率和92%的良好存活率。心房颤动、非经股动脉途径和较低的基线堪萨斯城心肌病问卷评分是1年死亡率的显著危险因素。

「毅讯点评」

本研究通过对真实世界注册的38.3万TAVR术后患者进行了回顾性分析，那些符合临床试验入排标准的低危主动脉狭窄患者，TAVR治疗术后1个月的疗效与大型RCT研究的效果相当，但在1年的随访结果中死亡率和卒中发生率略高于临床试验的结果。其实，发现这样的差异并不奇怪，因为临床试验往往有着更严格的入排标准，更加完善的随访体系，以及更好的医院和医生来提供各种医疗服务。因此，如果非常小的疗效差异是可以被临床接受的。但是，我们在进行临床决策时也要考虑到真实世界的疗效，可能比RCT研究的数据更具有参考价值。这好比是一辆车能否让它上路需要RCT研究来验证，但是这辆车到底能跑多快，可能还需要真实世界的数据支撑。而且，这种数据也是与时俱进的，有时候领域内一种其他疗法的突破，可能减少或者提高了这种技术的优势。

原文参考