世界血友病日： 首个国产基因治疗药物获批

今天是第 37 个世界血友病日，主题为 "科学防治血友病，让生命不再脆弱"。

值此之际，我国血友病治疗领域迎来重大突破 ——

4 月 10 日，国家药监局正式批准波哌达可基注射液（信玖凝 ®）上市，用于治疗中重度血友病 B 成年患者。这是我国首个获批的血友病 B 基因治疗药物，标志着我国遗传性出血性疾病的治疗正式进入 "基因治疗时代"。

从终身注射到单次给药：基因治疗带来革命性突破

血友病 B 由凝血因子 Ⅸ（FⅨ）缺乏引起，传统替代治疗需终身频繁静脉注射，不仅给患者带来极大痛苦，还面临关节损伤、血栓风险及高昂经济负担。

信玖凝 ® 采用重组腺相关病毒（rAAV）载体技术，通过单次静脉注射将优化的人 FⅨ 基因递送至肝细胞，实现内源性凝血因子的持续表达。

推动罕见病诊疗升级：从实验室到临床的协同创新

作为国产原研基因治疗药物，信玖凝 ® 的获批不仅是技术突破，更彰显了我国在罕见病领域的全链条创新能力：

世界血友病日呼吁：以科学为盾，守护生命韧性

基因治疗的上市为中重度成年患者提供了 "一次治疗，长期获益" 的新选择。

今年的主题 "科学防治血友病，让生命不再脆弱"，正是对基因治疗等创新疗法的最佳诠释。从替代治疗到基因修复，从终身管理到功能治愈，每一次医学进步都在改写疾病的自然病程。值此契机，让我们携手推进科学防治，用精准医疗为血友病患者筑起生命的坚强防线。