每日毅讯｜JACC：SGLT2i改善转甲状腺素蛋白心肌病的预后

转甲状腺素蛋白心肌病（ATTR-CM）是一种由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠，形成淀粉样纤维沉积在心肌组织中，导致心肌结构和功能异常，进而引起心脏疾病。钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）在心力衰竭患者中具有明确的疗效，但ATTR-CM患者往往是在RCT研究的排除标准之内，因此SGLT2i在ATTR-CM患者中的疗效缺乏相关证据。近期，JACC杂志发表了一项真实世界研究，探讨了这一话题。

本研究分析了2014年至2022年期间连续入组了2,356名ATTR-CM患者资料，其中260名（11%）接受了SGLT2i治疗。在根据治疗情况进行分组比较后，有14个变量存在显著差异，其中年龄和N端B型利钠肽前体（NT-proBNP）被纳入模型。使用16个变量为每位患者确定了接受SGLT2i治疗的倾向评分对照。

研究结果显示：研究包括了220名接受SGLT2i治疗的患者（平均年龄77岁±2岁；82.3%为野生型ATTR-CM；左心室射血分数45.8%±11%）和220名倾向评分匹配的对照个体。匹配的充分性得到了验证（标准化差异：<0.10，组间）。SGLT2i的停药率为4.5%；在12个月时，SGLT2i治疗与加重的纽约心脏协会（NYHA）功能分级减少相关，与NT-proBNP水平降低和估算的肾小球滤过率（eGFR）改善相关，并与较少新使用的袢利尿剂治疗相关。在28个月的随访期间（四分位数范围：18-45个月），SGLT2i治疗与全因死亡率（风险比[HR]：0.57；95%置信区间[CI]：0.37-0.89；P=0.010）、心血管死亡率（HR：0.41；95% CI：0.24-0.71；P<0.001）、心力衰竭（HF）住院率（HR：0.57；95% CI：0.36-0.91；P=0.014）以及心血管死亡和HF住院的复合终点（HR：0.57；95% CI：0.38-0.84；P=0.003）的降低相关。

「毅讯点评」

本研究通过真实世界连续入组的ATTR-CM患者，采用倾向性评分的方式确定了对照组，通过病例对照分析发现，SGLT2i使用与患者12个月的心功能改善有关，与28个月的死亡和心衰再入院风险减少有关。本研究提示，可以对ATTR-CM患者进行SGLT2i的治疗，具有良好的安全性和有效性。期待后续前瞻性的干预对照研究给予更高水平的证据。

原文参考