循证医学｜生存终点指标

生存率（死亡）是最可靠的观察指标

疗效观察研究终点的选择

总生存率（OS）

•  受背景死亡竞争

•  可能低估疗效

肿瘤特异性生存率（CSS）

•  忽略治疗毒性

•  可能高估疗效

相对生存（RS）

•  匹配普通人群矫正背景死亡

•  考虑疗效和毒性

•  反映更真实的治疗获益

随访时间短

•  治疗远期毒性评价不足

肿瘤预后——决定患者生存率观察指标

中位生存时间：预后差、高度侵袭性

＞ 局部晚期NSCLC，局晚胰腺癌等

5年生存率：预后中等、侵袭性肿瘤

＞侵袭性淋巴瘤，早期肺癌，局限NPC等

10年生存率：预后极好，惰性肿瘤（中位10年）

＞FL，MALT淋巴瘤，早期乳腺癌等

恶性肿瘤治愈的概念

外部比较：和普通（未患该疾病）人群比较，某一治疗方法的治愈率，是否存在超死亡

• 治疗后达到和普通人群相似生存率（即预期寿命，指标为SMR或RS, Cure Fraction）

内部比较：某一治疗方法能否治愈部分病人

• K-M总生存率曲线达到平台或持续下降

• K-M无进展生存率曲线达平台或持续下降