地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）.pdf

为指导和规范地中海贫血基因治疗产品的临床试验设计，国家药品监督管理局药品审评中心组织制定了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予以发布，自发布之日起施行。