直肠癌远处转移预测模型临床影响力研究Protocol

# 直肠癌远处转移预测模型临床影响力研究Protocol

本文举例说明AI工具，包括LLM模型和临床预测模型，的临床影响力研究的流程，这是AI工具进入临床实践之前必要的评估过程，如果AI工具与现有的临床工具相比，有正面的临床影响力，即可以使患者收益或者提高效率、节约资源，才可以进入临床实践。

需要说明的是，AI工具的临床影响力也可能是负面的，所以临床影响力研究的初期，需要小规模的研究以确定AI工具不是有害的。

临床影响力研究主要采取随机对照的研究，一组使用AI工具，另外一组使用传统的方法，两组对比考察AI工具的临床影响力。

# Protocol

## 一、研究背景

直肠癌是常见的消化道恶性肿瘤，远处转移是影响患者预后的关键因素。早期准确判断直肠癌患者是否发生远处转移，对于制定合理治疗方案、改善患者预后至关重要。

PET-CT是目前临床上筛查肿瘤远处转移最有效的手段，但是存在价格昂贵、辐射大的问题，用在诊断正确的人身上则使患者收益，用在诊断不正确的人身上则使患者受损害。

本研究旨在评估一种用于判断患者是否发生远处转移的直肠癌远处转移诊断类预测模型的临床影响力，即是否能够改善PET-CT检查的准确度，起到使患者收益并节约医疗资源的作用，为临床实践提供参考依据。

## 二、研究目的

1. 主要目的：比较使用预测模型进行诊断和使用常规方法进行诊断在判断直肠癌患者远处转移方面的准确性，以PET-CT检查结果为金标准。

2. 次要目的：评估两组措施的损害（误诊误治带来的身体和经济的损失）和收益（正确诊断带来的患者健康的收益）。

## 三、研究设计

本研究采用随机对照试验设计。将符合纳入标准的直肠癌患者随机分为两组，试验组使用预测模型进行诊断，对照组使用常规方法进行诊断。两组所有的患者均接受PET-CT检查以确认是否真的存在远处转移。

## 四、研究对象

1. **纳入标准**：经组织病理学确诊为直肠癌的患者；年龄18 - 75岁；患者签署知情同意书，愿意配合完成研究相关检查和随访。

2. **排除标准**：合并其他恶性肿瘤病史（除已治愈的皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌外）；存在严重心、肝、肾等重要脏器功能障碍，无法耐受PET-CT检查；精神疾病患者，无法配合研究。

## 五、干预措施

1. **试验组**：在患者完成常规临床检查（包括病史采集、体格检查、实验室检查、肠镜检查及盆腔MRI等）后，将相关数据输入直肠癌远处转移诊断预测模型，获取模型的诊断结果，判断患者是否存在远处转移。

2. **对照组**：由经验丰富的临床医生根据患者的常规临床检查结果，结合自身临床经验，判断患者是否存在远处转移。

## 六、研究流程

1. **患者招募与分组**：通过医院肿瘤科、胃肠外科等科室收集符合纳入标准的患者。患者签署知情同意书后，使用随机数字表法将患者随机分为试验组和对照组，分组过程确保隐蔽性。

2. **诊断过程**：试验组和对照组分别按照各自的诊断方法对患者进行远处转移的判断。若诊断为阳性，则安排患者进行PET-CT检查。记录PET-CT检查结果，作为判断患者是否真正存在远处转移的金标准。

3. **数据收集**：收集患者的基本信息（如年龄、性别、肿瘤部位、肿瘤分期等）、临床检查数据、诊断结果（预测模型诊断结果、常规方法诊断结果、PET-CT诊断结果）等数据。

## 七、数据管理与分析

1. **数据管理**：建立专门的数据库，对研究数据进行录入和管理。数据录入人员经过培训，确保数据录入的准确性。定期对数据进行备份，防止数据丢失。

2. **数据分析**：采用合适的统计软件（如SPSS、R等）进行数据分析。主要分析指标包括两种诊断方法的灵敏度、特异度、阳性预测值、阴性预测值等，并进行组间比较。次要分析指标包括治疗决策改变的比例、临床工作效率的差异、医护人员和患者满意度评分的差异等，采用相应的统计检验方法（如卡方检验、t检验等）进行分析。

## 八、质量控制

1. 对参与研究的医护人员进行统一培训，使其熟悉研究流程、诊断方法和数据收集要求。

2. 定期对研究数据进行审核，检查数据的完整性和准确性。

3. 在PET-CT检查过程中，由专业的影像科医生进行读片，确保诊断结果的可靠性。

## 九、伦理考量

1. 本研究已获得医院伦理委员会的批准（批准文号：[具体文号]）。

2. 在患者参与研究前，向其充分告知研究的目的、方法、风险和受益等信息，确保患者在充分理解的基础上签署知情同意书。

3. 研究过程中，保护患者的隐私，对患者的个人信息严格保密。