Nature 子刊：新型 mRNA 递送系统问世，还是受航天飞机启发

近日，宾夕法尼亚大学与中国科学院的科研团队联合在 Nat Commun 发表重大研究成果。研究团队受航天飞机启发，开发出一种高效、低成本的 mRNA 递送系统。该研究基于「一锅、两步、三组分」反应的串联和原位组合合成可降解分支类脂质（DB-类脂质）的策略，将两个烷基链接到含有双烷基链的氨基醇类脂质上，从而将 mRNA 的递送效率提高了三个数量级^[1]。

与其他生物制剂和小分子化药相比，RNA 疗法凭借其快速、经济、高通量的优势，正迅速推动核酸领域的发展。这也归功于药物递送领域的突破，其中脂质纳米颗粒（LNP）就是临床上最先进的系统之一。该系统在上文的研究中还展示了在基因编辑方面的潜力，通过递送 Cas9 mRNA/sgRNA，实现了高效的 TTR 基因敲除。

这类案例已数不胜数，例如：Daniel 等人^[2]采用 LNP 递送 Cas9 mRNA+sgRNA，在小鼠体内实现肿瘤基因编辑，抑制肿瘤生长；Mirjalili 等人^[3]将 Cas9/gRNA RNPs（LNP-RNP）递送到了角膜细胞中发挥靶向编辑作用，在无虹膜症小鼠模型中表现出治疗潜力。

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