Rusfertide（一种铁调素类似物）用于控制维拉红细胞增多症的红细胞增多

在《新英格兰医学杂志》报道的II期REVIVE试验中，Marina Kremyanskaya博士及其同事发现，在真性红细胞增多症患者中，与安慰剂相比（在随机阶段），拟铁调素的Rusfertide减少了抽血次数（在剂量发现阶段），并提高了有效率。

Rusfertide是一种主要铁调节激素的可注射肽模拟物，限制铁用于红细胞生成。

研究详情

来自美国和印度的患者在2019年10月至2022年3月期间参加了试验。在试验的第1部分中，70名患者被纳入为期28周的剂量发现阶段，每周接受10至120 mg剂量的皮下Rusfertide，并进行调整以保持红细胞压积<45%。第2部分是一个为期12周的双盲随机停药期（第29至41周），患者被分配接受Rusfertide（n=30）或安慰剂（n=29）。主要终点是反应，由红细胞压积控制、未进行静脉切开和第2部分试验方案完成来定义。

主要发现

在第1部分的患者中，在第一次给药前28周，每年静脉抽血的估计平均数（标准差）为8.7±2.9，而在给药后28周，估计平均数为0.6±1.0（估计差异=每年8.1次静脉抽血）。相应的平均最大红细胞压积水平分别为50.0±5.8%和44.5±2.2%。

在第2部分中，在Rusfertide组的30名患者中，有18名（60%）患者出现了反应，而安慰剂组的29名患者中有5名（17%）出现了反应（P=0.002）。Rusfertide组有3名患者（10%）符合静脉切开术资格标准，安慰剂组有15名患者（52%）符合标准。

在试验的基线和第1部分结束之间，在有中度或重度基线症状的患者中，鲁Rusfertide治疗与改良的骨髓增生性肿瘤症状评估表上的个体症状评分下降有关。

在试验的第1部分和第2部分，13%接受Rusfertide治疗的患者发生了3级不良事件；未观察到4级或5级事件。60%的患者出现注射部位反应，均为1级或2级。

研究人员得出的结论是，“在真性红细胞增多症患者中，在28周的剂量发现期内，Rusfertide治疗的平均红细胞压积低于45%，并且在12周的随机停药期内有反应的患者百分比比安慰剂更高。”