涵盖两种血液疾病！英国率先批准基因编辑药物Casgevy

十年前，研究人员首次描述了如何将CRISPR（一种引用自细菌的病毒防御机制）打造成“基因剪刀”以精确改变DNA。这项技术已经改变了遗传医学领域，为研究人员和制药商提供了一种强大而适应性强的工具。现在，一种新型基因编辑药物已在英国获得批准用于治疗两种遗传性血液疾病，这是全球首次批准基于CRISPR技术的疗法。

据Vertex制药和CRISPR治疗学公司11月16日联合宣布，英国药监局(MHRA)已授予CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY(exagamglogene autotemcel[exa-cel])有条件上市批准，用于治疗伴有反复血管闭塞危象(VOC)且具有适合治疗的基因型的镰状细胞病（SCD），或输血依赖型β地中海贫血（TDT）的12岁及以上患者。该许可仅限于无法从匹配的捐赠者处接受干细胞移植的患者。

该药物由Vertex制药和CRISPR治疗学共同研发。这是第一个基于CRISPR获得许可的药物，CRISPR是一种基因编辑技术，其发现者因此获得了2020年诺贝尔奖。该药物还提交了美国和欧盟批准申请，预计很快就会有裁决。