临床试验的设计与分析—概念与方法学（第2版）

内容简介：

国内引进出版的第一部关于药物临床试验设计与分析的专业著作。由两位具有丰富理论与实践经验的华裔科学家编著。作者用通俗的语言阐述了复杂的药学、医学和统计学问题，内容涉及药物研发的基本流程、监管程序和相关要求，以及各临床试验阶段和与之对应的概念、统计学解释、设计和分析的基本原理与基本方法，而且选用了大量的临床试验实例以说明、解读这些基本概念与原理。充分体现了临床试验设计和统计分析方法的最新进展，如：新的临床试验设计方法和试验类型，包括组群随机化设计、成组序贯设计、安慰剂激发设计、评估者盲法设计（第5章）；优效性试验、阳性对照和等效性／非劣效性试验、量效关系试验、桥接试验和疫苗临床试验（第7章）；等效性和非劣效性试验的样本量确定以及比较变异性（第11章）；抗肿瘤药物临床试验的设计（第6章）；临床试验数据管理（第15章）等。

对于在药物临床研发领域工作或学习的医师、教师、学生及相关研究人员，以及监管机构的相关工作人员，《临床试验的设计与分析：概念与方法学（第2版）》是一部非常实用有益，且不可缺少的教材或专业参考书。

目录：

第1章概述

1.1什么是临床试验？

1.2临床试验的历史

1.3监管流程和要求

1.4新药临床试验申请

1.5新药上市申请

1.6临床研发和实践

1.7本书的主旨和结构

第2章基本统计概念

2.1引言

2.2不确定性和概率

2.3偏倚和变异性

2.4混杂效应和相互作用

2.5描述性统计值和推断性统计值

2.6假设检验和P值

2.7临床显著性和等效性

2.8重复性与外延性

第3章基本设计考虑

3.1引言

3.2临床试验目的

3.3目标人群和患者选择

3.4对照的选择

3.5统计学考虑

3.6其他问题

3.7讨论

第4章随机化和设盲

4.1引言

4.2随机化模型

4.3随机化方法

4.4随机化的执行

4.5随机对照试验的外延性

4.6设盲

4.7讨论

第5章临床试验设计

5.1引言

5.2平行分组设计

5.3整群随机化设计

5.4交叉设计

5.5剂量递增设计

5.6富集设计

5.7成组序贯设计

5.8安慰剂激发设计

5.9评估者盲法设计

5.10讨论

第6章抗肿瘤药物临床试验的设计

6.1引言

6.2工期抗肿瘤药物临床试验的一般考虑因素

6.3单阶段上下法Ⅰ期研究设计

6.4工期试验的二阶段上下法设计

6.5持续再评估法的工期设计

6.6最佳／可变多阶段设计

6.7随机化Ⅱ期设计

6.8讨论

第7章临床试验的分类

7.1引言

7.2多中心试验

7.3优效性试验

7.4阳性对照和等效性／非劣效性试验

7.5剂量-效应试验

7.6联合治疗试验

7.7桥接研究

7.8疫苗临床试验

7.9讨论

第8章连续型数据的统计分析

8.1引言

8.2估计

8.3统计学检验方法

8.4方差分析

8.5协方差分析

8.6非参数检验

8.7重复方法

8.8讨论

第9章分类数据分析

9.1引言

9.2单样本统计推断

9.3独立样本推断

9.4有序分类数据

9.5合并分类数据

9.6基于模型的方法

9.7重复分类数据

9.8讨论

第10章截尾数据和期中分析

10.1引言

10.2生存函数的估计

10.3生存函数之间的比较

10.4COX比例风险模型

10.5日历时间和信息时间

10.6成组序贯方法

10.7讨论

第11章样本量确定

11.1引言

11.2基本概念

11.3双样本

11.4多重样本

11.5截尾数据

11.6剂量-效应研究

11.7交叉设计

11.8等效性试验和非劣效性试验

11.9抗肿瘤药物临床试验的多阶段设计

11.10变异性比较

11.11讨论

第12章疗效评价问题

12.1引言

12.2基线比较

12.3意向治疗原则和疗效分析

12.4协变量校正

12.5多中心试验

12.6多重性

12.7数据监查

12.8应用遗传信息评价疗效

12.9重新估计样本量

12.10讨论

第13章安全性评估

13.1引言

13.2暴露程度

13.3不良事件的编码

13.4不良事件分析

13.5实验室数据的分析

13.6讨论

第14章临床试验方案的制订和实施

14.1引言

14.2试验方案的结构和组成

14.3试验方案制订和起草过程中考虑的要点和常见问题

14.4方案实施过程中的常见偏离

14.5监查、稽查和视察

14.6临床试验质量评估

14.7讨论

第15章临床数据管理

15.1引言

15.2法规要求

15.3病例报告表的设计

15.4数据库的开发

15.5数据的录入、质疑和更正

15.6数据的验证和质量

15.7数据库的锁定、存档和转移

15.8讨论

参考文献

附录A表格

附录BSAS程序

汉英对照术语表

英汉对照术语表